Tumori rari
Identificate, diagnosticate e trattate meglio i pazienti affetti da cancri rari
Il nostro team specializzato esplora il settore dei cancri rari, come i sarcomi e i diversi tipi di carcinomi, e accompagna gli attori della salute nell’identificazione dei pazienti, nel miglioramento dei percorsi di cura, nello sviluppo della ricerca e nell’accesso al mercato dei nuovi trattamenti.
Si fidano di noi
Le sfide legate ai tumori e ai cancri rari
Poiché i tumori rari non sono comuni, la ricerca è spesso limitata e i trattamenti possibili e disponibili sono rari per queste patologie. Un paziente affetto da un tumore raro si trova ad affrontare difficoltà nel ottenere una diagnosi precisa in tempo, così come nel trovare trattamenti appropriati.
Allo stesso modo, il livello di informazione e di attenzione resta relativamente basso, il che può aggravare la salute del paziente, poiché molti medici non riescono a fare collegamenti e non sanno riconoscere i sintomi dei cancri rari.
Un cancro raro può anche avere impatti psicologici e sociali sul malato e sulla sua famiglia, che spesso si sentono isolati e poco supportati di fronte alla mancanza di attenzione e di conoscenze sulla malattia.
Rappresentano inoltre una sfida per gli attori farmaceutici, poiché la ricerca è complessa dato che ci sono poche persone disponibili. Per le stesse ragioni, lo sviluppo clinico è lungo, costoso e il rimborso spesso incerto nel caso in cui gli investitori non siano convinti della sicurezza o dell’efficacia del nuovo trattamento.
La principale difficoltà risiede nella mancanza di sensibilizzazione e nel riconoscimento dei sintomi, che rappresenta spesso un ostacolo per i medici che vedono raramente questo tipo di pazienti. Le diagnosi sono complicate perché i sintomi non sono comuni e ci sono pochi test di rilevamento disponibili. Anche se esiste una terapia, è spesso difficile trovare i pazienti, sapere chi sono gli attori chiave nel percorso di cura e ottenere informazioni sufficienti su come dovrebbe avvenire la gestione post-diagnosi.
Come aumentare la sensibilizzazione e quali sono i migliori target? Come ottimizzare le procedure di diagnosi e i percorsi di cura?
I cancri rari sono patologie complesse con vari sottotipi che possono richiedere trattamenti differenti, quindi lo sviluppo di una terapia richiede spesso una comprensione approfondita della biologia della malattia. Con il numero ridotto di malati, può essere difficile per le aziende farmaceutiche condurre questa ricerca complessa, acquisire abbastanza conoscenze per sviluppare nuovi trattamenti e condurre studi clinici solidi. Lo sviluppo diventa rapidamente lungo e costoso.
Come possiamo contribuire a ridurre i costi di sviluppo dei trattamenti per i cancri rari? Quali sono i biomarcatori per i tumori rari?
Ottenere un’autorizzazione regolatoria per lo sviluppo di una terapia per un tipo di cancro raro può rivelarsi difficile, poiché non esistono sempre norme stabilite per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Ciò può comportare ritardi nella disponibilità dei trattamenti per le persone che ne hanno bisogno. Inoltre, gli studi clinici sono spesso condotti su scala molto ridotta, richiedono molto tempo e talvolta non dispongono del braccio di controllo adeguato. Questo può successivamente ridurre i sistemi di rimborso nazionali per gli attori farmaceutici.
Come pianificare e realizzare studi clinici evitando i problemi normativi e ottenendo alti tassi di rimborso? In quali casi un nuovo trattamento per un tipo di cancro raro può beneficiare della designazione di farmaco orfano?
Come vi aiutiamo nei vostri progetti legati ai tumori e ai cancri rari
Da oltre 25 anni, Alcimed supporta i suoi clienti su numerosi temi legati alle malattie rare da un lato, e all’oncologia dall’altro. I cancri rari, essendo naturalmente all’incrocio tra i due, ci hanno permesso di sviluppare una grande esperienza in questo settore attraverso i nostri progetti e il monitoraggio continuo. Non esitate a visitare il nostro centro risorse in oncologia per saperne di più!
La diversità dei nostri clienti (industrie farmaceutiche e biotech, centri di ricerca, associazioni professionali, istituzioni nazionali, …) dei territori geografici che esploriamo e dei tipi di progetti che realizziamo ci consente di avere una comprensione globale e approfondita delle problematiche trattate nel campo dei tumori rari.
I nostri progetti includono temi tanto vari quanto le nuove tecnologie e approcci terapeutici per le malattie rare, la comprensione della gestione della malattia e dei percorsi di cura, la valutazione delle opportunità di mercato e delle licenze, l’ingresso sul mercato, la tariffazione e il rimborso, l’evoluzione della normativa e il supporto operativo (identificazione dei pazienti, ottimizzazione dei percorsi, ecc.).
Dicono di noi
« Allegria, entusiasmo, chiaramente professionalità e una capacità di mobilitarsi e cambiare direzione in base alle esigenze del progetto. »
Dr. Amaury Martin
Vicedirettore dell'Istituto Curie
Esempi di recenti progetti realizzati per i nostri clienti nel settore dei cancri rari
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Fondata nel 1993, Alcimed è una società di consulenza per l’innovazione e lo sviluppo di nuovi mercati specializzata in settori innovativi: scienze della vita (salute, biotecnologie, agroalimentare), energia, ambiente, mobilità, chimica, materiali, cosmetica, aeronautica, spazio e difesa. La nostra missione? Aiutare i decisori del settore pubblico e privato a esplorare e sviluppare il territorio inesplorato: nuove tecnologie, nuove offerte, nuove sfide geografiche, futuri possibili e nuovi modi di innovare. Distribuito in 8 uffici in tutto il mondo (Francia, Europa, Singapore e Stati Uniti), il nostro team è composto da 220 esploratori di alto livello, multiculturali e appassionati, con una doppia cultura scientifica/tecnologica e commerciale. Il nostro sogno? Essere un team di 1.000 persone, per continuare a plasmare, insieme ai nostri clienti, il mondo di domani.
I tumori rari o i cancri rari sono un gruppo di tumori che, insieme, rappresentano una percentuale bassa del totale dei tumori, anche se questa “bassa” percentuale rappresenta fino al 25% dei nuovi casi di cancro.
Un cancro raro è definito come un cancro che colpisce meno di 6 persone su 100.000 all’anno. Questa definizione basata sull’incidenza è abbastanza recente e ha lo scopo di mettere in evidenza gli sforzi sui tumori meno frequenti. I tumori rari sono per la maggior parte malattie rare (anche se questo tipo di malattia è definito dalla sua prevalenza).
Tuttavia, la definizione di cancro raro può essere estesa ai pazienti che non hanno più opzioni terapeutiche, o che ricevono trattamenti molto personalizzati perché il loro numero è molto basso.
Esistono diversi tipi di tumori rari, ciascuno con caratteristiche uniche e sfide specifiche per il trattamento. Alcuni esempi includono: il mesotelioma, i sarcomi, i tumori neuroendocrini del pancreas e alcuni tipi di tumori pediatrici.
Un tumore è considerato raro quando la sua incidenza, ossia il numero di nuovi casi all’anno, è inferiore a 6 persone su 100.000 abitanti.
Anche se individualmente questi tipi di tumore sono rari, complessivamente i tumori rari rappresentano circa il 25% di tutti i tumori diagnosticati nel 2023.
Il cancro ha dominato il mercato globale del trattamento delle malattie rare nel 2021. Questo mercato è valutato tra i 30 e i 50 miliardi di dollari nel 2023 (con una quota di mercato superiore al 25% nel trattamento complessivo delle malattie rare).
Infine, si stima che il tasso di crescita annuale medio del trattamento delle malattie rare sia di circa il 10% tra il 2023 e il 2030, con un raddoppio del valore nel 2030 rispetto al 2023.