Terapie avanzate
Sviluppare la ricerca e immettere sul mercato nuovi bioterapici
Il nostro team specializzato esplora le sfide e le opportunità associate alle terapie biologiche e supporta gli operatori sanitari nell’accelerare la ricerca, lo sviluppo e il lancio sul mercato delle loro terapie biologiche innovative.
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Le sfide legate ai bioterapici avanzati
Da quando i farmaci biologici hanno fatto la loro comparsa, la loro ascesa sul mercato dei bioterapici è stata impressionante e si prevede che continui. Alla fine dovrebbero rappresentare più della metà dei farmaci utilizzati in volume e quasi l’80% del valore di questo mercato.
In effetti, i bioterapici avanzati hanno offerto un nuovo modo di trattare malattie che prima non venivano trattate, in oncologia, reumatologia, diabetologia e nelle malattie infiammatorie, per citare solo le più emblematiche, oltre che nelle malattie infettive, nelle malattie del sangue e in altri disturbi.
Tuttavia, rimangono importanti sfide nello sviluppo e nella produzione di questi farmaci, con conseguenti prezzi elevati e ampie discussioni con gli enti regolatori del sistema sanitario.
Questa categoria terapeutica presenta un’ampia gamma di sfide:
I bioterapici richiedono per definizione la padronanza di tecnologie innovative complesse, sia per quanto riguarda la progettazione, la formulazione o le relative tecniche analitiche. Inoltre, in molti casi il loro meccanismo di funzionamento agisce sul sistema immunitario del paziente e alcune molecole hanno dimostrato grandi capacità terapeutiche ma anche significativi effetti collaterali. Di conseguenza, si stanno perseguendo diversi approcci, come le terapie mirate, l’uso di vettori (una vera e propria estensione dei bioterapici) o la medicina personalizzata (un approccio fondamentalmente diverso).
Quali sono le tecnologie del futuro? Come accelerare la R&S, in particolare attraverso l’uso di dati e modelli di previsione? Come lavorare sugli effetti collaterali? Come migliorare il targeting dei pazienti senza passare alla medicina personalizzata?
La produzione di bioterapici innovativi e avanzati ha completamente rivoluzionato l’industria farmaceutica. Macromolecole come l’anti-TNF-alfa, gli anticorpi monoclonali o le proteine ricombinanti richiedono attrezzature e know-how specializzati. La bio-produzione comporta generalmente processi lunghi, con molte fasi di produzione, tra cui la purificazione e il controllo di qualità. La scelta della linea di produzione è fondamentale per ottenere le giuste prestazioni industriali. Il dimensionamento della linea di produzione è delicato ed è quasi impossibile regolarlo per far fronte alle fluttuazioni della domanda. Infine, la produzione su più siti è un’attività complessa dal punto di vista normativo. Poiché i prodotti sono fragili e spesso iniettabili, devono essere sterili. Queste sfide sono amplificate per le nuove terapie cellulari CAR-T, che richiedono anche un controllo logistico speciale.
Come passare dalla produzione in batch alla produzione continua? Quali sono gli organismi migliori per produrre bioterapici avanzati? Come ridurre la durata dei processi e la complessità dei controlli mantenendo lo stesso livello di sicurezza? Come migliorare la logistica dei farmaci biologici? Quale strategia industriale dovremmo adottare?
I bioterapici innovativi più avanzati sono prodotti iniettabili; sono quindi prodotti sterili e la loro somministrazione può richiedere l’intervento di un operatore sanitario.
Inoltre, la loro circolazione nell’organismo dipende dalle condizioni di iniezione e l’attraversamento della barriera emato-encefalica rimane ancora oggi una sfida irrisolta. Infine, la destinazione a un organo o a un’area specifica del corpo è un aspetto fondamentale per aumentare l’attività terapeutica e contenere gli effetti collaterali.
Quali sono le migliori tecnologie per sviluppare bioterapici mirati? Come superare gli attuali limiti della scienza? Quali sono le soluzioni per raggiungere o attivare il farmaco biologico in un’area corretta dell’organismo? Come si possono combinare i bioterapici con altre tecnologie per ottimizzarli?
I farmaci biologici sono costosi a causa della complessità del loro sviluppo, della produzione e della catena di fornitura. Il ruolo terapeutico sempre più significativo che svolgono rappresenta quindi una sfida per i sistemi sanitari. La commercializzazione di bioterapici innovativi avanzati è soggetta ad ampie fasi di dimostrazione scientifica e clinica, oltre che economica, al fine di alimentare le discussioni con i decisori responsabili della regolamentazione e del finanziamento di queste terapie. Inoltre, per migliorare la loro somministrazione, alcuni bioterapici sono abbinati all’uso di un dispositivo medico, e questi accordi faticano a trovare una via amministrativa per la loro commercializzazione.
Come accelerare l’accesso al mercato per i bioterapici innovativi più avanzati? Come dimostrare il valore dei farmaci biologici? Come garantire il corretto utilizzo dei bioterapici innovativi da parte dei prescrittori?
I primi biosimilari sono apparsi nel primo decennio del XXI secolo. A causa della complessa natura della produzione di farmaci biologici, la produzione di un biosimilare non è semplice e il produttore deve dimostrare la somiglianza dei principi attivi secondo specifiche molto rigorose che prevedono lo svolgimento di studi clinici. L’obiettivo è dimostrare che il biosimilare fornirà la stessa efficacia e sicurezza del biologico di riferimento, dopodiché viene rilasciata l’autorizzazione all’immissione in commercio. Nonostante queste procedure, le case farmaceutiche sono interessate a questo percorso per le dimensioni del mercato e per la ristrutturazione di un mercato ancora giovane.
Quale strategia adottare di fronte allo sviluppo dei biosimilari? Quali segmenti di mercato prioritari raggiungeranno i biosimilari? Quali sono le normative nelle diverse regioni del mondo?
I bioterapici innovativi avanzati godono di un’immagine generalmente positiva. Tuttavia, il loro grado di innovazione, il loro processo produttivo e il loro utilizzo in patologie gravi possono preoccupare i pazienti. Negli ultimi decenni abbiamo assistito a un aumento dell’esitazione nei confronti dei vaccini, ad esempio. Gli effetti collaterali significativi o la somministrazione per via iniettiva ostacolano la buona aderenza e la compliance al trattamento.
Come misurare e promuovere l’accettazione dei trattamenti biologici innovativi? Come migliorare la compliance dei pazienti? Come porre il paziente al centro del processo di innovazione? Come possiamo migliorare i percorsi di cura?
Come vi aiutiamo nei vostri progetti relativi a bioterapici avanzati
Sin dalla sua creazione, Alcimed ha supportato i suoi clienti in molte questioni legate ai bioterapici, dall’innovazione all’uso appropriato sul mercato. In effetti, abbiamo realizzato oltre 500 progetti per vari clienti in questo campo, su tutti i tipi di molecole con sfide diverse: R&S, marketing, studio di opportunità, accesso al mercato o anche gestione del ciclo di vita, ad esempio.
La diversità dei nostri clienti (aziende farmaceutiche, biofarmacie, biotecnologie, istituti di ricerca, centri ospedalieri universitari, ecc.), le aree geografiche che esploriamo e i tipi di progetti che sviluppiamo ci permettono di avere una visione globale e completa delle problematiche legate ai bioterapici avanzati.
I nostri progetti coprono aree diverse come le nuove tecnologie, la definizione delle priorità del portafoglio di R&S, la ricerca di partner o di obiettivi di acquisizione, la preparazione al lancio di nuovi farmaci biologici, la comprensione della gestione della malattia e dei percorsi di cura dei pazienti, la valutazione delle opportunità di mercato, l’accesso al mercato, il modello di prezzo e di rimborso, gli sviluppi normativi, la costruzione di roadmap e molto altro ancora!
Dicono di noi
« Come una bussola, Alcimed ci ha permesso di determinare i settori in cui volevamo svilupparci, in particolare i biosimilari. È per noi un alleato strategico, marketing e operativo. »
Bertrand Mérot
CEO
Esempi di recenti progetti realizzati per i nostri clienti nel settore dei bioterapici avanzati e innovativi
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Fondata nel 1993, Alcimed è una società di consulenza per l’innovazione e lo sviluppo di nuovi mercati specializzata in settori innovativi: scienze della vita (salute, biotecnologie, agroalimentare), energia, ambiente, mobilità, chimica, materiali, cosmetica, aeronautica, spazio e difesa. La nostra missione? Aiutare i decisori del settore pubblico e privato a esplorare e sviluppare il territorio inesplorato: nuove tecnologie, nuove offerte, nuove sfide geografiche, futuri possibili e nuovi modi di innovare. Distribuito in 8 uffici in tutto il mondo (Francia, Europa, Singapore e Stati Uniti), il nostro team è composto da 220 esploratori di alto livello, multiculturali e appassionati, con una doppia cultura scientifica/tecnologica e commerciale. Il nostro sogno? Essere un team di 1.000 persone, per continuare a plasmare, insieme ai nostri clienti, il mondo di domani.
I bioterapici, chiamati anche biologici o farmaci biologici, prendono il nome dal loro processo di produzione: macromolecole (di solito proteine), geni o cellule specifiche, più o meno complesse, sono prodotte da cellule o organismi viventi geneticamente modificati per codificare la molecola o la cellula desiderata. Queste vengono poi purificate e formulate in farmaci.
I biologici comprendono un’ampia gamma di bioterapici innovativi avanzati, come anticorpi terapeutici, immunoglobuline e proteine di fusione, ormoni, citochine, fattori di crescita, fattori di coagulazione, vaccini, terapia cellulare e terapia genica.
Le dimensioni del mercato globale dei bioterapici variano a seconda della definizione dei segmenti di mercato coperti. Tuttavia, entro il 2024, si prevede che il mercato avrà un valore di circa 300 miliardi di dollari a livello mondiale, il che lo rende un mercato in rapida crescita con un CAGR stimato di oltre il 9% da qui al 2030.