Editing genomico
Sviluppare la ricerca e l’innovazione attraverso le tecnologie di editing genomico
Il nostro team di specialisti supporta gli operatori sanitari nei loro progetti di innovazione e sviluppo relativi al mercato delle tecnologie di editing genomico, dalla comprensione delle tendenze e delle sfide alle strategie di accesso al mercato.
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Le sfide legate all’editing genomico e alle nuove tecniche dell’editing del genomico
Lo sviluppo terapeutico di editing genomico è un settore in rapida crescita, con numerosi studi preclinici e clinici in corso. L’editing genomico ha il potenziale per affrontare malattie con esigenze mediche non soddisfatte. Tuttavia, i ricercatori, le aziende farmaceutiche e le biotech devono affrontare una serie di sfide tecniche, etiche e commerciali, tra cui :
L’uso dell’editing genomico come trattamento ha il potenziale di curare malattie che oggi sono difficili da trattare o addirittura incurabili. Inoltre, lo sviluppo di questa tecnica può avere effetti a lungo termine grazie a un trattamento unico.
Quali sono i potenziali bersagli dell’editing genomico? Quali sono gli ultimi risultati degli studi (pre)clinici?
La difficoltà di fornire kit di editing genomico in gran numero alle cellule bersaglio è una limitazione problematica per le applicazioni cliniche. Il mezzo più utilizzato per distribuire il macchinario CRISPR è il vettore virale, che non è né efficiente né preciso.
Quali sono le tecnologie emergenti per la somministrazione di CRISPR alle cellule? Come si può migliorare la distribuzione alle cellule o agli organi bersaglio? Come si può migliorare l’efficienza e la precisione del sistema?
Una delle preoccupazioni legate all’implementazione del sistema CRISPR nella terapia genica è la probabilità di effetti collaterali.
Come si possono controllare gli effetti collaterali? Quali sono le ultime ricerche sui sistemi CRISPR?
Un argomento attualmente in discussione è l’immunità che alcuni esseri umani mostrano nei confronti della terapia di editing genomico basata su Crispr-Cas9 a causa di vecchie esposizioni allo stafilococco aureo o allo streptococco-pyogenes, da cui Cas9 proviene. Questo potrebbe alterare l’efficacia della terapia genica con il sistema di editing genomico CRISPR in vivo e potrebbe persino portare a problemi di sicurezza. Tuttavia, sono in corso studi su come evitare questi problemi di immunotossicità con l’editing terapeutico del genoma.
L’immunotossicità è un problema negli studi clinici? Come si possono gestire questi problemi?
Le tecniche biologiche che possono alterare con precisione i geni delle cellule viventi e le loro applicazioni in medicina sono irte di problemi etici. L’editing genomico CRISPR per gli esseri umani è un argomento molto controverso e dibattuto. La preoccupazione principale è che il sistema di editing del genoma CRISPR, che può essere utilizzato per malattie lievi, possa aprire la strada all’editing genomico umano per scopi non medici, che comporta l’alterazione dei geni negli embrioni per creare una prole con determinate caratteristiche estetiche selezionate.
Il successo delle recenti opzioni terapeutiche basate sull’editing del genoma umano aprirà la strada a una maggiore accettazione dei futuri approcci terapeutici di editing genomico?
Per definizione, l’editing genomico porta a organismi geneticamente modificati (OGM), che sono altamente regolamentati sia in termini di ricerca che di commercializzazione, e questo varia da Paese a Paese. A peggiorare le cose, la legislazione è in continua evoluzione con l’aumentare delle conoscenze in questo campo.
Qual è la legislazione specifica di ogni regione o paese in materia di editing del genoma? Come si evolveranno questi aspetti normativi dell’editing del genoma nel prossimo futuro?
Come aiutiamo i vostri progetti e le vostre tecnologie di editing genomico
Da oltre 25 anni, il team di Alcimed assiste i propri clienti in tutte le questioni relative alla terapia di editing genomico e, in particolare, all’editing del genoma umano nella terapia genica. Abbiamo realizzato numerosi progetti per i nostri clienti del settore sanitario, in campi che vanno dall’oncologia all’oftalmologia e alla medicina veterinaria. L’editing genomico è considerato una tecnologia promettente anche per i nostri clienti del settore agroalimentare.
Abbiamo realizzato progetti di editing del genoma per istituzioni e centri di ricerca europei, aziende farmaceutiche, produttori di sementi, aziende biotecnologiche e associazioni di pazienti. La diversità dei nostri clienti, gli argomenti trattati, le aree geografiche e applicative esplorate e i tipi di progetti sviluppati ci permettono di comprendere a fondo le problematiche legate all’editing genomico.
I nostri progetti riguardano le tecnologie innovative nel settore dell’editing genomico, la comprensione dell’impatto attuale e futuro sul business delle aziende, l’esplorazione del mercato, lo sviluppo di portafogli strategici, la ricerca di partner e molto altro ancora!
Esempi di recenti progetti realizzati per i nostri clienti nel campo dell'editing genomico
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Fondata nel 1993, Alcimed è una società di consulenza per l’innovazione e lo sviluppo di nuovi mercati specializzata in settori innovativi: scienze della vita (salute, biotecnologie, agroalimentare), energia, ambiente, mobilità, chimica, materiali, cosmetica, aeronautica, spazio e difesa. La nostra missione? Aiutare i decisori del settore pubblico e privato a esplorare e sviluppare il territorio inesplorato: nuove tecnologie, nuove offerte, nuove sfide geografiche, futuri possibili e nuovi modi di innovare. Distribuito in 8 uffici in tutto il mondo (Francia, Europa, Singapore e Stati Uniti), il nostro team è composto da 220 esploratori di alto livello, multiculturali e appassionati, con una doppia cultura scientifica/tecnologica e commerciale. Il nostro sogno? Essere un team di 1.000 persone, per continuare a plasmare, insieme ai nostri clienti, il mondo di domani.
L’editing genomico, o modifica localizzata della sequenza genomica, fa parte delle tecniche di ingegneria genetica. L’editing del genoma consente di alterare in modo mirato specifiche sequenze di DNA nelle cellule degli organismi viventi. Questa tecnica si basa sull’uso di nucleasi, enzimi che agiscono come “forbici molecolari” in grado di tagliare il doppio filamento di DNA e che sono programmati per colpire una specifica posizione nel genoma. Il doppio filamento di DNA così sezionato attiva un meccanismo di riparazione del DNA, che rigenera le sequenze di DNA mancanti nel punto di sezionamento seguendo il modello delle sequenze corrispondenti. Questo può essere sfruttato per inserire sequenze di DNA contenenti correzioni le cui regioni flanquanti corrispondono al punto di sezionamento.
Esistono tre famiglie di nucleasi che possono essere utilizzate come strumenti di editing genetico: le nucleasi a dito di zinco (ZFN), che sono i primi editor genetici, le nucleasi effettrici di tipo attivatore di trascrizione (TALEN) e i sistemi CRISPR/Cas9, scoperti più recentemente.
L’applicazione di queste tecniche di manipolazione precisa del gene nelle cellule umane o animali può essere utilizzata a fini terapeutici sostituendo le mutazioni che causano malattie con le sequenze corrette, o aggiungendo o eliminando sequenze di DNA in punti specifici. La genomica CRISPR/Cas9 ha rivoluzionato la ricerca biomedica grazie alla sua precisione ed efficacia. Di conseguenza, potrebbe aprire la strada a progressi medici per la riparazione dei difetti genetici.
Il sistema CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) si basa su una RNA guida che dirige le nucleasi (Cas9) nel gene che causa la malattia o nella regione che regola il gene, per tagliare il DNA e sostituire il difetto genetico con il gene corretto o modificato. L’editing genomico che utilizza il sistema CRISPR è facile da usare, economico da implementare, molto specifico e flessibile. Oltre alla terapia genomica, il sistema CRISPR può essere utilizzato anche per la terapia cellulare, inserendo in modo preciso nuovi geni che conferiscono capacità aggiuntive alle cellule. Per entrambi gli approcci, l’editing del genoma viene effettuato sia ex vivo che in vivo.
Anche se le terapie che utilizzano il sistema CRISPR non sono ancora state approvate per l’uomo, le sperimentazioni cliniche sono molto promettenti per i pazienti affetti da anemia falciforme, amaurosi congenita di Leber o amiloidosi transtiretina.
L’editing del genoma può essere utilizzato anche per le piante, nella speranza di conferire loro, ad esempio, resistenza allo stress.
Il mercato dell’editing del genoma è stato stimato tra i 5 e gli 8 miliardi di dollari nel 2023 e si prevede una crescita del 15-20% nei prossimi 10 anni. La crescita di questo mercato è in gran parte dovuta all’aumento della precisione tecnologica (strumenti di editing come CRISPR-Cas9, ZFN e TALENS, oltre a vettori più sicuri come virus e nanoparticelle lipidiche) e alla continua necessità di curare malattie genetiche difficili da trattare.