Companion diagnostics (CDx)

Oggi esistono una moltitudine di biomarcatori che possono essere analizzati: DNA, RNA, proteine, metaboliti, ecc. La ricerca del biomarcatore giusto può essere lunga e laboriosa, comportando costi di sviluppo elevati prima di riuscire a identificare quello in grado di prevedere in modo preciso, affidabile e riproducibile la risposta al trattamento. Trovare il biomarcatore ideale è un’impresa difficile, e sembrano dover essere fatti dei compromessi. A ciò si aggiungono altre esigenze, come ad esempio la facilità di accesso al biomarcatore, il suo metodo di rilevamento, la sua stabilità…

Come orientare la ricerca di un biomarcatore per un trattamento specifico? Quale livello di sensibilità / specificità bisogna perseguire?

Storicamente, le tecnologie utilizzate nel contesto dei companion diagnostics (CDx) erano principalmente la PCR, l’ibridazione in situ (ISH) e l’immunoistochimica (IHC). Recentemente, sono emerse nuove tecnologie che offrono numerosi vantaggi in termini di precisione, affidabilità, rapidità e accessibilità del biomarcatore. Tra queste, possiamo citare: il sequenziamento di nuova generazione (NGS), le tecnologie di imaging medico avanzate combinate con l’intelligenza artificiale o le “biopsie liquide”. La scelta della tecnologia può dipendere dal biomarcatore stesso, ma anche dalla maturità della tecnologia e dalla sua accessibilità.

Quale equilibrio trovare tra innovazione, costo, facilità d’uso e accesso? Qual è il livello di conoscenza e di adozione di queste tecnologie da parte dei professionisti sanitari?

Il mercato dei companion diagnostics è ancora relativamente nuovo e negli ultimi anni ha visto numerosi cambiamenti normativi. Inoltre, i requisiti delle autorità possono variare a seconda della zona geografica. Una standardizzazione dei processi di immissione sul mercato tra i diversi paesi potrebbe facilitare l’accesso a questi strumenti, ma siamo ancora lontani da tale obiettivo! A questo primo livello di difficoltà si aggiunge quello del modello di finanziamento di questi test. Anche in questo caso, le modalità variano frequentemente da paese a paese.

Quale modello di business adottare per un CDx? Quale sequenza di processi regolatori seguire per ottimizzare i lanci dei test diagnostici companion?

Prima di intraprendere lo sviluppo di un CDx, un laboratorio farmaceutico deve rispondere a numerose domande strategiche, per le quali purtroppo non esiste una risposta universale. Un CDx, poiché consente di selezionare meglio i pazienti idonei al trattamento, ridurrà la popolazione dei pazienti target o, al contrario, la amplierà identificando una riserva di pazienti sconosciuti fino a quel momento? Un CDx conferirà un vantaggio competitivo differenziante o servirà l’intera area terapeutica? È più opportuno considerare un CDx all’interno di una logica di lifecycle management o al momento del lancio? Tante domande aziendali che trattiamo per i nostri clienti.

Come valutare il potenziale di mercato di un CDx e il vantaggio competitivo che esso conferisce? Su quale prodotto del portafoglio è più pertinente sviluppare un companion diagnostic? Come valutare il ritorno sugli investimenti di queste innovazioni per il laboratorio farmaceutico così come per chi sviluppa il test?

La maggior parte degli attori dell’industria farmaceutica che desiderano affrontare il mercato della medicina personalizzata non ha altra scelta oggi che associarsi con attori del settore diagnostico per sviluppare un test congiuntamente al loro trattamento. La creazione di partenariati sembra inevitabile, data la competenza necessaria per lanciare tale attività.

In un mercato in cui competono diversi attori di spicco come Roche Diagnostics, Qiagen o Abbott Diagnostics, come identificare il partner giusto? Chi sono i nuovi entranti? Come viene distribuito il valore tra i partner?

Il modello di co-sviluppo è una sfida fondamentale per i laboratori farmaceutici che desiderano commercializzare un trattamento associato a un CDx. Per ottimizzare il lancio, è essenziale garantire la sincronizzazione del processo di sviluppo del farmaco e del test, ma anche della loro valutazione, produzione, distribuzione e rimborso. Questa sincronizzazione può essere particolarmente ardua. Infine, va sottolineato che esiste una notevole differenza tra i tempi di sviluppo di un CDx e quelli di un farmaco, il che complica ulteriormente la strategia di sviluppo e commercializzazione.

Come costruire un processo/piano d’azione per coordinare queste diverse fasi? Come integrare un CDx nel piano di sviluppo e lancio di un farmaco?