Le nombre de thérapies cellulaires et géniques (TGC) lancées dans le monde a augmenté régulièrement au cours des dernières années. Toutefois, cette croissance ne s’est pas faite sous l’impulsion de l’Europe, bien au contraire. L’adoption des thérapies cellulaires et géniques en Europe se heurte à des difficultés qui pourraient être plus importantes qu’ailleurs, notamment aux États-Unis : manque d’investissements, problèmes techniques, coûts élevés, obstacles administratifs et manque de collaboration. Le marché mondial des thérapies cellulaires et géniques (TGC) va continuer à croître et l’Europe doit s’impliquer pour participer à ce développement. Les estimations s’accordent à dire que le marché mondial des thérapies géniques et cellulaires connaîtra un taux de croissance annuel moyen à deux chiffres. Bien que les évaluations ne soient pas identiques, une bonne estimation est une croissance accélérée du marché de 28,7 % jusqu’en 20251www.businesswire.com: Global Cell and Gene Therapy Market Report 2021, puis un ralentissement à une croissance attendue de 17,3 % jusqu’en 2030. Alcimed présente quatre leviers principaux qui aideront l’Europe à gagner du terrain sur le marché des thérapies géniques et cellulaires.
Ces dernières années, ce sont principalement les entreprises américaines qui ont été à l’origine de la croissance des investissements dans les projets CGT. Alors que le marché américain a connu une augmentation de 53 % des investissements en 2021 par rapport à l’année précédente, l’Europe a enregistré une perte de 8 % des financements. Pour que le développement du TBC européen puisse suivre la tendance mondiale, des fonds supplémentaires sont nécessaires pour compenser la perte d’investissement de 2021.
Le marché pharmaceutique européen doit collaborer et investir davantage dans les projets de recherche universitaire sur les TBC, notamment pour mettre fin à la « fuite des cerveaux ». Les gouvernements pourraient être le moteur de ces collaborations et de ces investissements. Renforcer leur position sur le marché biopharmaceutique, y compris dans les TBC. De telles initiatives peuvent attirer davantage d’investissements privés et de talents en Europe, créant ainsi les conditions nécessaires pour redresser le marché européen des TBC.
La fabrication des CGT est très complexe, ce qui limite la capacité de production. En outre, l’expertise européenne est souvent attirée par les États-Unis, en raison des salaires plus élevés. D’autres experts s’installent dans une liste limitée de pays européens dotés d’universités scientifiques de premier plan – comme la Suisse, le Royaume-Uni et l’Allemagne -, ce qui fragmente et limite les progrès en matière de thérapies cellulaires et géniques.
La lenteur du processus de production des thérapies cellulaires et géniques ajoute une complication supplémentaire, en exigeant des chaînes d’approvisionnement un haut degré de précision logistique. Avec l’implication de différentes parties le long de la chaîne d’approvisionnement, le moindre changement ou retard peut interrompre le flux et avoir de graves conséquences pour les patients qui sont souvent à un stade avancé de la maladie.
Les fabricants doivent donc se concentrer sur l’extension géographique de la production et le raccourcissement de la chaîne d’approvisionnement. Cet objectif sera atteint au fil du temps grâce à des avancées technologiques telles que les laboratoires mobiles et, dans l’immédiat, il doit être soutenu par des collaborations entre l’industrie et les institutions locales, telles que les hôpitaux. Déplacer le site de production plus près des patients pourrait être une approche.
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L’un des défis du développement de produits est de trouver suffisamment de patients pour participer aux essais cliniques, en particulier pour les maladies rares. En Europe, les lois sur la confidentialité des données exigent que les patients donnent leur accord pour chaque utilisation de leurs données, ce qui retarde encore la procédure. Une exception est faite pour les données anonymes, qui devront être extraites des données originales par des centres d’analyse de données, par exemple. Cette forme de données pourrait être utilisée pour créer des bras d’essai synthétiques et partager des idées générales plutôt que les données elles-mêmes.
Une fois que le développement d’un produit a été couronné de succès, les entreprises sont confrontées à des obstacles réglementaires et administratifs pour accéder au marché. Actuellement, les négociations pour le remboursement entre les fabricants et chaque pays européen sont compliquées, coûteuses et longues, même si l’autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA est approuvée dans toute l’UE. Pour réduire ces obstacles, il convient d’établir la valeur à long terme des TBC et de prouver leur innocuité, ce qui permettrait d’accroître le pouvoir de négociation des responsables de la mise sur le marché.
Pour les maladies rares en particulier, le manque de données rend presque impossible la preuve de la valeur ajoutée d’une thérapie cellulaire et génique. Même les données les plus élémentaires manquent, comme la population de patients. C’est la nature même de ces maladies qui sont peu connues, souvent non diagnostiquées et dont le besoin de thérapies peut donc être sous-évalué.
Ces obstacles ont poussé des sociétés pharmaceutiques à se retirer du marché européen, comme bluebird bio, qui a annoncé que « la décision de cesser ses activités dans l’UE et au Royaume-Uni est intervenue après deux ans de discussions avec les autorités européennes de remboursement » – ce qui nous amène au dernier obstacle pour les TGC sur le marché européen : les négociations sur les prix.
Un seul traitement curatif avec un CGT peut coûter des millions d’euros, à payer d’avance. Ces coûts momentanés considérables sont difficiles à supporter pour les systèmes de santé locaux en Europe et comportent un risque important, puisqu’il n’y a aucune garantie que le traitement fonctionne. Ces coûts ponctuels élevés pourraient être inférieurs aux coûts à long terme du traitement continu et à vie des patients qui ne sont pas guéris. Toutefois, les autorités doivent équilibrer leurs dépenses en soins de santé avec des traitements relativement « peu coûteux » pour l’ensemble de la population. Avec l’augmentation des TSC disponibles sur le marché, la demande pour de tels coûts ponctuels augmentera encore.
En étalant ces coûts sur des périodes plus longues grâce à des paiements par annuités, les autorités sanitaires seraient davantage en mesure de payer les traitements de la CGT. Les accords de paiement au résultat pourraient constituer une autre solution, puisqu’ils répartissent le risque entre les fabricants et les payeurs. Ces accords de paiement innovants pourraient bénéficier non seulement aux patients en Europe, mais aussi aux États-Unis, où les payeurs ont également du mal à accepter les approches proposées par les fabricants.
La nécessité de construire des collaborations entre le secteur privé et le domaine public, ainsi qu’entre l’industrie et le(s) gouvernement(s) européen(s) est le fil rouge qui nous conduira à travers les défis du développement de la thérapie cellulaire et génique. Alcimed suit l’évolution de la thérapie cellulaire et génique en Europe et explore le domaine avec ses clients pour faire face à ses défis, n’hésitez pas à nous contacter !
À propos de l’auteur,
Daphné, consultante dans l’équipe Santé d’Alcimed en Allemagne.
Diane, chef de projet dans l’équipe Santé d’Alcimed en Allemagne.
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