Les médicaments de thérapie innovante, tels que les thérapies cellulaires et géniques, sont prometteurs pour traiter les besoins médicaux non satisfaits, comme les maladies rares, ainsi que certaines affections courantes telles que le cancer et le diabète. La pandémie de COVID-19 a été un événement mondial dévastateur, mais elle a également transformé, en peu de temps, la manière dont les services de soins de santé et les innovations ont été fournis et développés. À la lumière de ces changements rapides, de nouvelles technologies telles que les vaccins à ARNm ont été propulsées sous les feux de la rampe et ont surmonté plusieurs défis pour mettre fin à la pandémie. Dans cet article, Alcimed explique trois raisons pour lesquelles la pandémie de COVID-19 a eu un impact positif sur le développement et la fabrication des médicaments de thérapie innovante.
En raison de l’urgence de la pandémie de COVID-19, les médias ont largement couvert les vaccins candidats, les informations sur les vaccins étant présentées par des personnes qualifiées, le plus souvent des médecins et des scientifiques. L’exposition continue des médias au sujet des vaccins à ARNm sur une longue période a permis au grand public de se familiariser avec cette nouvelle technologie et de la démystifier. Cette prise de conscience nouvellement acquise a été renforcée par les efforts considérables déployés par les petites et grandes agences de santé, telles que l’Organisation mondiale de la santé, pour familiariser le public avec les campagnes éducatives liées aux vaccins, sur des sujets tels que les modes d’action des vaccins à ARNm et leurs profils de sécurité.
La conjonction des médias et des efforts d’éducation de masse a sensibilisé une grande majorité de la population générale à la réceptivité de la nouvelle génération de produits thérapeutiques, tels que les médicaments de thérapie innovante.
Au cours de la pandémie, après la mise au point de vaccins COVID-19 efficaces et sûrs, un second défi est rapidement apparu, celui de fournir des médicaments vitaux à une population mondiale. Le déploiement des vaccins COVID-19 a poussé les chaînes d’approvisionnement à s’adapter à une vitesse et d’une manière sans précédent pour surmonter un certain nombre d’obstacles qui entravaient la distribution de masse des vaccins à ARNm, tels que la capacité de fabriquer les grandes quantités requises et la livraison à froid. L’augmentation de la production a été réalisée grâce à l’échange de propriété intellectuelle et de savoir-faire technique. Ces deux éléments clés ont permis aux fabricants de produits pharmaceutiques d’augmenter considérablement leur production grâce à des partenariats avec d’autres fabricants (par exemple, partage de licence, accord de fourniture). Les entreprises de biotechnologie spécialisées dans les médicaments de synthèse sont confrontées à un défi similaire, puisqu’elles ne peuvent actuellement produire que dans un certain nombre de sites sélectionnés et centralisés. La collaboration permet de collecter et de livrer le matériel biologique nécessaire à un plus grand nombre de fabricants, ce qui permet d’augmenter la production et de réduire les temps d’attente.
Au Royaume-Uni, Symbiosis, une organisation de fabrication à façon (CMO), s’est associée au centre d’excellence CGT Catapult (Cell and Gene Therapy Catapult), financé par des fonds publics, pour développer une chaîne logistique de fabrication allégée visant à réduire le cycle de production jusqu’à 25 %. En France, l’ambition de France BioLead est de structurer et de consolider le secteur français de la biofabrication, en rassemblant les fabricants (biotechs, sociétés pharmaceutiques, CDMOs, CROs, etc.), les acteurs académiques, les institutions gouvernementales, les pôles de compétitivité, les associations et les syndicats professionnels. Il est donc essentiel que les acteurs des médicaments de thérapie innovante collaborent tout au long de la chaîne de valeur de la bioproduction et de son écosystème (par exemple, les sociétés de biotechnologie, les sociétés pharmaceutiques, les organisations de fabrication, les fournisseurs de services de la chaîne d’approvisionnement, les organismes de réglementation).
La livraison de vaccins à ARNm a été particulièrement difficile en raison des exigences de stockage au froid (stockage à -20°C ou moins, alors que les vaccins inactivés traditionnels sont stockés à une température comprise entre 2°C et 8°C). Pour la plupart des pays développés, le problème réside dans le fait que les chaînes d’approvisionnement en froid sont sous-développées ou vieillissantes, ce qui rend difficile le transport des vaccins sensibles à la température. L’urgence de la pandémie de COVID-19 a entraîné une expansion et des investissements dans l’amélioration des chaînes d’approvisionnement en froid.
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Les pays à revenu élevé ont investi dans leurs propres infrastructures de chaîne du froid et le soutien non gouvernemental a été déployé principalement par le conseil Gavi pour les pays à faible revenu, un partenariat public-privé qui se concentre sur les nouvelles technologies abordables et respectueuses de l’environnement afin d’améliorer l’efficacité de l’administration des vaccins. Les produits médicaux de thérapie avancée, tels que l’ingénierie tissulaire basée sur l’ARNm ou les cellules CAR-T pour le traitement du cancer, ont des besoins similaires en matière d’entreposage frigorifique et peuvent bénéficier des récents réinvestissements dans les infrastructures de la chaîne d’approvisionnement.
Les vaccins ARNm COVID-19, tout comme pour le grand public, constituaient une nouvelle approche de la vaccination pour les professionnels de la santé. La nouveauté des vaccins ARNm signifiait que les professionnels de la santé devaient être rapidement informés des informations médicales relatives à ces vaccins, en renforçant leur confiance et en leur donnant les moyens d’agir.
Pour instaurer la confiance autour d’une nouvelle technologie susceptible de susciter des inquiétudes parmi les professionnels de la santé et le grand public, certains pays ont mis en place des campagnes spécifiques ciblant en priorité les professionnels de la santé. Aux États-Unis notamment, la Vaccination Confidence Strategy a été créée pour fournir des lignes directrices claires aux professionnels de la santé sur les aspects techniques et de communication liés au déploiement des vaccins :
Stratégie de confiance dans la vaccination chez les professionnels de la santé
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À cet égard, les affaires publiques des entreprises industrielles doivent collaborer avec les parties prenantes locales et nationales (par exemple, les autorités sanitaires, les sociétés médicales, les groupes de défense des patients) afin d’informer, d’engager et de responsabiliser les professionnels de la santé pour qu’ils soutiennent le déploiement et garantissent l’accès aux nouvelles thérapies, y compris les médicaments de prescription médicale anticipée. En effet, en raison de leur prix et des processus de fabrication impliquant des contraintes logistiques et techniques spécifiques (par exemple, le contrôle de la qualité et de la sécurité, la responsabilité), le déploiement des médicaments de thérapie innovante soulève des questions sur les nouveaux modèles de financement et les changements du cadre réglementaire. L’expérience de la crise du COVID a fait prendre conscience de la nécessité de repenser la manière dont les patients peuvent accéder aux nouvelles thérapies, ce qui exige, à un moment donné, de l’agilité et de la flexibilité de la part des organismes de réglementation. Par exemple, au Royaume-Uni, l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a proposé le concept de « site de contrôle » pour adapter son processus d’évaluation réglementaire à un modèle de fabrication décentralisée et « sur le lieu de soins » des médicaments de thérapie innovante. Ce modèle innovant permet aux hôpitaux de fabriquer sur place et de fournir des médicaments sûrs et efficaces aux patients tout en garantissant que les BPF sont respectées dans le site de soins.
En définitive, les vaccins à ARNm COVID ont ouvert la voie aux médicaments de thérapie innovante en sensibilisant le public aux innovations scientifiques dans le domaine de la santé, en encourageant la mise à l’échelle industrielle et la collaboration, et en s’appuyant sur l’engagement de multiples parties prenantes pour accélérer l’accès aux médicaments innovants. Dans l’ère post-COVID, les fabricants de médicaments de thérapie innovante doivent s’attaquer aux goulets d’étranglement qui entravent leur développement d’un point de vue scientifique, technique, industriel, financier et réglementaire. Pour ce faire, la préparation du terrain pour assurer l’accès des patients et faciliter les lancements réussis de médicaments de thérapie innovante doit capitaliser sur les apprentissages du développement rapide de l’ARNm et adapter son modèle de fabrication et de distribution pour se rapprocher des patients ciblés. Alcimed suit de près le développement des médicaments de thérapie innovante, y compris les thérapies cellulaires et géniques, et est prêt à vous soutenir sur ces sujets ! N’hésitez pas à contacter notre équipe !
A propos des auteurs,
Marie-Alix, Responsable de mission au sein de l’équipe Santé d’Alcimed en France
Tak-Wai, Consultant Senior au sein de l’équipe Santé d’Alcimed en France
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