Les maladies rares sont des affections qui touchent un petit nombre de personnes, généralement entre 1 et 5 sur 10 000, et dont la définition varie selon les pays. Par exemple, en Thaïlande, une maladie rare est définie comme une maladie qui affecte un petit pourcentage de la population, pas plus de 10 000 personnes dans le pays, tandis qu’à Taïwan, une maladie rare est définie comme une maladie prévalente chez moins de 1/10 000 personnes. On estime que cela touchera 258 millions de personnes dans la région Asie-Pacifique en 2020, dont 50 % d’enfants. La difficulté inhérente à une maladie qui ne touche qu’un infime pourcentage de la population est que les obstacles au financement et à l’accès sont plus complexes que pour les maladies courantes. Les maladies rares ont été particulièrement difficiles à gérer en Asie-Pacifique en raison des disparités socio-économiques dans la région et du manque de recherche, d’expertise et de politiques de santé pour les patients atteints de maladies rares. Toutefois, le défi collectif que représentent les maladies rares est devenu une priorité politique en Asie-Pacifique, avec diverses mesures nouvelles et révisées en matière de santé et de système social en Australie, au Japon, en Corée du Sud et à Taïwan – ainsi que le plan d’action 2018 pour l’Asie-Pacifique – qui reflètent une reconnaissance croissante de la nécessité de passer à l’action.
En liant le remboursement des médicaments à leur efficacité réelle ou en liant les ventes à un certain volume, les accords d’entrée gérés (AME) ont attiré l’attention en tant que solution viable aux problèmes d’accès dans la région Asie-Pacifique. Dans cet article, Alcimed explore la faisabilité des AME et leur potentiel pour permettre l’accès aux traitements des maladies rares en Asie-Pacifique.
Sur le plan conceptuel, le fondement des AME est un accord en deux parties qui traite de la charge des coûts et des prix ainsi que des incertitudes en matière de bénéfices. Les AME sont souvent utilisés par les payeurs comme des outils de contrôle des coûts, leur permettant de rester dans les limites des budgets qui leur sont alloués.
Bien que la terminologie et la définition des AME continuent d’évoluer, l’Organisation mondiale de la santé pour la coopération et le développement économique a défini les AME comme un « accord entre un fabricant et un payeur/fournisseur qui permet l’accès (la couverture ou le remboursement) d’une technologie de santé sous réserve de conditions spécifiques. Ces accords peuvent utiliser une variété de mécanismes pour répondre à l’incertitude concernant la performance des technologies, gérer l’adoption des technologies afin de maximiser leur utilisation efficace, ou limiter leur impact budgétaire ».
Il existe deux principaux types d’AME, à savoir les accords financiers et les accords axés sur les résultats.
Les accords financiers font référence à un accord dans lequel le paiement d’un traitement est basé sur les résultats financiers de la thérapie, tels que le nombre de patients traités ou la durée du traitement. Il existe généralement trois variantes d’accords de partage des frais : le plafonnement des dépenses, le plafonnement du volume et le type de remboursement. L’un des produits pharmaceutiques figurant dans le contrat de remboursement de l’accord de confirmation en Corée du Sud est la galsulfase, qui est actuellement la seule thérapie de remplacement enzymatique indiquée pour traiter les patients atteints de MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy). En Corée du Sud, entre 2014 et 2020, environ 98 % des AME mis en œuvre pour 48 médicaments inscrits sur la liste des médicaments contre le cancer et les maladies rares consistaient en une forme de FBA . Toutefois, il convient de noter que les accords de partage des avantages peuvent avantager les marchés plus grands et plus riches et faire peser une charge disproportionnée sur les marchés plus petits et moins riches, car les fabricants peuvent être plus enclins à établir des accords de partage des avantages lorsqu’ils négocient avec les payeurs de marchés plus grands ayant une parité de pouvoir d’achat plus élevée.
D’autre part, les accords basés sur les résultats se concentrent sur les résultats cliniques réels du traitement, tels que l’amélioration des symptômes de la maladie ou la réduction des taux d’hospitalisation. Dans cette approche, le paiement de la thérapie est lié à la capacité du traitement à atteindre les résultats cliniques souhaités. En liant le paiement aux résultats cliniques, les payeurs peuvent être plus sûrs qu’ils paient pour des traitements qui apportent des bénéfices significatifs aux patients. Les entreprises pharmaceutiques peuvent également utiliser les OBA comme stratégie pour démontrer la valeur de leurs thérapies sur les marchés de l’APAC. Par exemple, en juillet 2022, la Corée du Sud a approuvé une injection intraveineuse unique de Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), la seule thérapie de remplacement génique unique pour traiter l’amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare. Ce médicament est considéré comme l’un des plus chers au monde, avec un coût de 2,1 millions de dollars pour un seul traitement. L’accord prévoit que Novartis remboursera une partie du coût en cas d’échec du traitement. Les AOM peuvent également permettre de réévaluer et d’ajuster périodiquement les critères de remboursement en fonction des résultats obtenus dans le monde réel.
Bien que les AME soient de plus en plus répandues sur les marchés européens et américains, on constate une mise en œuvre sporadique sur les marchés de la région Asie-Pacifique, en particulier en Corée du Sud et à Taïwan, avec des résultats probants. En Corée du Sud, le déploiement des AME a permis à au moins 15 000 patients d’accéder rapidement à de nouveaux produits pharmaceutiques, en particulier dans le domaine de l’oncologie et des maladies rares, tels que le Galsufase, l’Eculizumab et le Lenalidomide. À Taïwan, depuis le déploiement des AME en 2018, environ 77 médicaments ont été soumis à l’AME, dont plus de 70% sont des médicaments pour les maladies néoplasiques malignes et des agents immunomodulateurs . Jusqu’à présent, l’Association des nations de l’Asie du Sud-Est (ANASE) n’a pratiquement pas adopté les AME, mais Alcimed voit quelques signes précurseurs que cela pourrait changer.
En 2023, une recherche menée en Thaïlande a également conclu qu’un cadre d’AME basé sur le financement pourrait être une solution prometteuse pour relever les défis inhérents à l’accès limité et tardif aux traitements innovants coûteux en Thaïlande et pour élargir la couverture des produits pharmaceutiques aux populations vulnérables.
Bien que la mise en œuvre des AME puisse potentiellement résoudre le fardeau économique des médicaments pour les maladies rares et améliorer l’accès, la mise en œuvre des AME sur les marchés de la région Asie-Pacifique peut s’avérer difficile pour plusieurs raisons :
La région Asie-Pacifique présente une grande diversité de systèmes de santé et de législations. Lorsqu’il s’agit de mettre en œuvre des contrats basés sur les résultats à travers les frontières, cette variation peut poser des problèmes. Cette situation est exacerbée par l’absence d’une définition unifiée des maladies rares et par le fait que le poids réel de nombreuses maladies rares dans la région APAC n’est pas encore défini. Des mesures ont été prises dans la bonne direction grâce à l’élaboration du plan d’action de l’APEC sur les maladies rares, mis en place en 2019, mais la mise en œuvre reste un défi.
Plus spécifiquement pour les ABO, une infrastructure de données est nécessaire pour suivre les résultats des patients au fil du temps et être en mesure de montrer les avantages cliniques. En tant que telle, une infrastructure de données appropriée est nécessaire pour recueillir et conserver les données des patients afin de s’assurer que toutes les parties participant à l’accord ont accès à des informations précises et actualisées sur les résultats des patients. Malheureusement, de nombreux marchés d’Asie-Pacifique ne disposent pas de l’infrastructure numérique nécessaire pour stocker et analyser correctement les données.
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La faible sensibilisation aux maladies rares parmi les professionnels de la santé de la région Asie-Pacifique suggère que les parties prenantes peuvent donner la priorité à des maladies plus courantes ayant un impact plus large sur la population, laissant les maladies rares sous-reconnues et sous-financées. Le manque de sensibilisation signifie également qu’il y a moins de groupes de défense des patients et d’experts dans le domaine pour participer au processus de prise de décision ou apporter des contributions significatives.
Pour surmonter les difficultés liées à la mise en œuvre des accords multilatéraux sur l’environnement dans la région APAC, les acteurs du secteur des maladies rares peuvent adopter trois mesures clés :
Promouvoir la conversation et la coopération entre les pays de l’APAC et les organismes de réglementation pour échanger les meilleures pratiques, unifier les normes et établir un cadre cohérent pour les contrats basés sur les résultats.
Les acteurs du secteur pharmaceutique devraient collaborer avec les hôpitaux et les gouvernements pour développer et adopter des méthodologies normalisées de collecte de données, d’établissement de rapports et d’analyse dans toute la région afin de garantir des mesures de résultats cohérentes et fiables. En outre, les acteurs devraient s’appuyer sur les initiatives existantes et plus larges de construction d’infrastructures de données pour garantir l’intégration de mesures pertinentes pour les AME.
Les fabricants de médicaments orphelins devraient collaborer avec des groupes de patients pour mettre au point des mesures de performance fondées sur des données probantes qui reflètent avec précision l’impact clinique d’un traitement au niveau local. En outre, en s’appuyant sur les données du monde réel, les acteurs du secteur pharmaceutique doivent régulièrement revoir et mettre à jour les résultats et les indicateurs de performance pour tenir compte des nouvelles données, des progrès thérapeutiques et de l’évolution des besoins des patients dans le domaine des maladies rares.
Les entreprises pharmaceutiques doivent élaborer et préparer leurs propositions d’AME à l’aide de plans bien étudiés et bien conçus, bien avant l’évaluation des technologies de la santé, afin qu’elles soient pertinentes et exploitables. Les entreprises doivent contextualiser leur approche en fonction des défis posés par le marché concerné, par exemple la capacité du système de santé à collecter des données pertinentes au niveau du patient dans le cadre de la pratique clinique courante.
Des AME bien mis en œuvre peuvent servir d’outil pour améliorer l’accès des patients aux produits pharmaceutiques coûteux tout en réduisant les incertitudes liées aux coûts pour les payeurs et la société, en garantissant une couverture plus large et le respect des lignes directrices, en améliorant les résultats pour les patients et en réduisant le temps d’accès. L’objectif est de mieux faire converger les politiques et les réglementations nationales, d’aider à la mise en œuvre immédiate des meilleures pratiques éprouvées et de promouvoir la coopération et les partenariats multisectoriels.
Alcimed est prêt à vous soutenir dans vos efforts visant à améliorer l’accès aux maladies rares dans la région Asie-Pacifique. N’hésitez pas à contacter notre équipe !
A propos de l’auteur,
Alson, Responsable de mission au sein de l’équipe Sciences de la vie d’Alcimed à Singapour
Iswan, Responsable de mission au sein de l’équipe Sciences de la vie d’Alcimed à Singapour
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