Biothérapies innovantes
Développez et lancez de nouveaux biomédicaments sur le marché
Depuis plus de 25 ans, Alcimed explore les biothérapies, des thérapies cellulaires aux thérapies géniques en passant par différents types d’immunothérapie et autres biothérapies avancées innovantes. Nous accompagnons nos clients sur toutes les thématiques du développement de traitement et de la mise sur le marché tout comme sur les sujets de bioproduction ou sur les questions liées aux parcours patients.
Ils nous font confiance
Les enjeux liés aux biothérapies innovantes
Depuis l’apparition des premiers médicaments biologiques, la montée en puissance des biothérapies est impressionnante et devrait se poursuivre. Les biomédicaments devraient à terme représenter plus de la moitié des médicaments utilisés en volume et près de 80% de la valeur de ce marché.
En effet, les biothérapies ont offert une nouvelle voie pour des maladies restées jusque-là sans traitement, en cancérologie, rhumatologie, diabétologie et dans les maladies inflammatoires, notamment les maladies inflammatoires chroniques, pour ne citer que les plus emblématiques, mais aussi dans les maladies infectieuses, les maladies du sang et autres troubles.
Cependant, leur mise au point et leur bioproduction restent des défis majeurs, qui résultent dans des prix élevés et des discussions poussées avec les régulateurs des systèmes de santé.
Les enjeux liés à cette classe thérapeutique sont nombreux et variés :
Les biothérapies requièrent par définition de maitriser des technologies complexes, que ce soit dans leur conception, leur formulation et les techniques analytiques liées. De plus, leur mécanisme de fonctionnement agit dans beaucoup de cas sur le système immunitaire du patient, et certaines molécules ont démontré de grandes aptitudes thérapeutiques mais aussi des effets secondaires non négligeables. De ce fait, plusieurs approches se développent, telles que la thérapie ciblée, l’usage de vecteurs (véritable prolongement des biothérapies) ou encore la médecine personnalisée (approche fondamentalement différente).
Quelles sont les technologies d’avenir dans les biothérapies ? Comment accélérer la R&D, notamment via l’usage des datas et des modèles de prédiction ? Comment travailler sur les effets secondaires ? Comment améliorer le ciblage des patients sans basculer dans la médecine personnalisée ?
La production des biothérapies innovantes a complètement révolutionné l’industrie pharmaceutique. Les macromolécules telles que les Anti-TNF-alpha, les anticorps monoclonaux ou les protéines recombinantes nécessitent un équipement et un savoir-faire pointus. La bioproduction implique en général des processus longs, avec de nombreuses étapes de production comme la purification et le contrôle qualité. Le choix de la lignée de production est clé pour obtenir le bon rendement industriel. Le dimensionnement des lignes de production est délicat et son ajustement pour faire face à des fluctuations de la demande quasi impossible. Enfin, produire sur plusieurs sites est, d’un point de vue réglementaire, complexe. Les produits étant fragiles, et, souvent injectables, requièrent d’être stériles. Tous ces challenges sont magnifiés dans le cas des nouvelles thérapies cellulaires CAR-T cells, qui nécessitent en plus une maîtrise logistique toute particulière.
Comment passer d’une production par batch à une production continue ? Quelles sont les meilleurs organismes pour produire des thérapies biologiques ? Comment réduire la durée des process et la complexité des contrôles tout en maintenant le niveau de sécurité ? Comment améliorer la logistique des biomédicaments ? Quelle stratégie industrielle adopter ?
Les biothérapies innovantes sont des produits injectables : ce sont donc des produits stériles et dont l’administration peut nécessiter l’intervention d’un professionnel de santé. De plus, leur circulation dans le corps dépend des conditions d’injection, et le franchissement de la barrière hémato-encéphalique reste à ce jour un défi non résolu. Enfin, le ciblage de l’organe ou de la zone du corps à atteindre est un enjeu clé pour augmenter l’activité thérapeutique tout en contenant les effets secondaires.
Quelles sont les meilleures technologies pour développer des biothérapies ciblées ? Comment dépasser les limites actuelles de la science ? Quelles solutions pour amener ou activer le biomédicament au bon endroit ? Comment combiner les thérapies biologiques avec d’autres technologies pour les optimiser ?
Les médicaments biologiques, du fait de la complexité de leur mise au point, de leur production et de leur chaine logistique, coûtent cher. Leur poids de plus en plus important dans l’arsenal thérapeutique est donc un défi pour les systèmes de santé. La commercialisation des biothérapies est l’objet de phases de démonstration scientifique et clinique mais aussi économiques poussées afin d’alimenter les discussions avec les décideurs en charge de la réglementation et du financement de ces thérapies. De plus, afin d’améliorer leur administration, certaines biothérapies sont couplées à l’utilisation d’un dispositif médical, et ces montages peinent à trouver une voie administrative pour leur commercialisation.
Comment accélérer la commercialisation des biothérapies avancées ? Comment démontrer la valeur des biomédicaments ? Comment assurer la juste utilisation de ces biothérapies novatrices par les prescripteurs ?
Les premiers biosimilaires sont apparus dans la première décennie du 21e siècle. Du fait de la complexité de la production des médicaments biologiques, fabriquer un biosimilaire n’est pas une évidence, et l’industriel doit démontrer la similitude des substances actives selon un cahier des charges très strict qui implique la réalisation d’essais cliniques. L’objectif est de prouver que le biosimilaire fournira la même efficacité, tolérance et sureté que la biothérapie de référence, et une autorisation de commercialisation lui est alors accordée. Malgré ces procédures, des industriels pharmaceutiques s’intéressent à cette voie du fait de la taille du marché, et rebattent les cartes d’un marché encore jeune.
Quelle stratégie adopter face à l’arrivée de biosimilaires ? Sur quels segments de marché les biosimilaires vont-ils arriver en priorité ? Quelle est la réglementation dans les différentes régions du globe ?
Les biothérapies avancées bénéficient d’une image globalement positive. Cependant, leur degré d’innovation, leur processus de bioproduction et leur usage dans des pathologies sévères peuvent inquiéter les patients, et l’on a vu ces dernières décennies monter, par exemple, l’hésitation vaccinale. Les effets secondaires importants ou l’administration par injection sont des freins à une bonne adhésion au traitement et à son observance.
Comment mesurer et favoriser l’acceptabilité des thérapies biologiques ? Comment améliorer l’observance des patients ? Comment placer le patient au centre de la démarche d’innovation ? Comment améliorer les parcours de soin ?
Comment nous vous accompagnons dans vos projets liés aux biothérapies innovantes
Depuis sa création, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreuses problématiques liées aux biothérapies, de l’innovation au bon usage sur le maché. En effet, nous avons mené plus de 500 projets pour des clients variés dans ce domaine sur tous types de molécules et sur des enjeux divers : de R&D, de commercialisation, d’étude d’opportunité, de market access ou encore de life-cycle management par exemple.
La diversité de nos clients (industriels pharmaceutiques, biopharmas, biotechs, instituts de recherche, centre hospitalo-universitaires, …), des champs géographiques que nous explorons, et des types de projets que nous réalisons, nous donne une compréhension globale et approfondie des problématiques abordées dans le domaine des biothérapies.
Nos projets couvrent des sujets aussi divers que les nouvelles technologies, la priorisation de portefeuille R&D, la recherche de partenaires ou de cibles d’acquisition, la préparation au lancement de nouveaux biomédicaments, la compréhension de la gestion des maladies et des parcours de soins, l’évaluation des opportunités de marché, l’accès au marché, la tarification et le remboursement, l’évolution de la réglementation, la construction de feuilles de route, … et bien d’autres !
Ils témoignent
« Comme une boussole, Alcimed nous a permis de déterminer les secteurs dans lesquels on voulait se développer, en l’occurrence les biosimilaires. C’est pour nous un allié stratégique, marketing et opérationnel. »
Bertrand Mérot
CEO
Exemples de projets récents menés pour nos clients dans le domaine des biothérapies innovantes
Préparation du lancement d’une biothérapie : accompagnement d’un leader pharmaceutique dans l’optimisation de son plan d’engagement des prescripteurs
Dans le cadre du lancement attendu d’une nouvelle solution biothérapeutique pour lutter contre le psoriasis, Alcimed a accompagné un client leader de l’industrie pharmaceutique pour optimiser son plan d’engagement de ses prescripteurs.
Dans ce cadre, notre équipe a exploré les enjeux de la pratique des prescripteurs et de de la prise en charge des patients tout au long de leur parcours, et évalué le niveau de réceptivité des prescripteurs à cette solution à venir.
Les recommandations d’Alcimed ont permis d’ajuster les messages et cibler les prescripteurs clés pour un lancement réussi.
Stratégie de transition d’une biothérapie leader sur son marché vers une nouvelle offre, pour un acteur pharmaceutique
Alcimed a accompagné un de ses clients afin d’assurer la transition entre deux biothérapies : l’une déjà sur le marché en position de leader, l’autre en cours de lancement.
Au travers d’une analyse bibliographique ciblée, d’interactions avec les différentes parties prenantes et de l’organisation d’un workshop, notre équipe a analysé la réceptivité respective des deux biothérapies auprès des prescripteurs et les forces et faiblesses des produits du client, identifié les attentes spécifiques des prescripteurs et évalué l’impact des nouveaux arrivants sur les 2 biothérapies de notre client.
Inspirés également par d’autres exemples de transition réussie en dehors du marché considéré, nous avons pu définir les grandes étapes clés de la transition à mener, et les ordonner dans le temps afin de maintenir la position de leadership de notre client.
Définition du positionnement en médecine personnalisée d’un acteur des immunothérapies
Alcimed a accompagné un de ses clients leader de l’immunothérapie pour comprendre comment se positionner en médecine personnalisée et quels arguments mettre en avant pour se différencier de la concurrence.
Au travers de recherches bibliographiques et d’entretiens avec des experts, notre équipe a investigué pour comprendre quelles étaient les attentes des différents acteurs de cette chaîne de soin spécifique en matière de médecine personnalisée, et comment notre client pouvait légitimer sa place dans ce domaine d’un point de vue scientifique et médical.
Cette recherche a permis de construire l’argumentaire précis pour les visiteurs médicaux et les MSL et de préparer les supports utilisés lors d’un webinar et d’un congrès avec les fonctions médicales.
Évaluation du marché des biothérapies pour la médecine humaine et recherche de partenaires pour une plateforme de production
Alcimed a accompagné un de ses clients, leader pharmaceutique mondial, pour caractériser le marché des biothérapies en évaluant le top 30 des molécules à visée humaine, dans le but d’identifier des partenaires potentiels pour développer et renforcer sa plateforme de production.
Par la suite, notre équipe a comparé la balance bénéfice/coût des technologies innovantes identifiées par rapport aux technologies classiques et nous avons testé la réceptivité de partenaires potentiels afin de permettre à notre client d’étendre ses activités de production.
Évaluation du potentiel d’un nouvel outil de diagnostic dans le cadre du développement de biothérapies pour un leader du diagnostic
Alcimed a accompagné l’un des leaders mondiaux du diagnostic in vitro dans l’évaluation d’une technologie de diagnostic visant à monitorer l’efficacité de nouvelles biothérapies et à observer l’immunosuppression non désirée.
Au travers de recherches bibliographiques spécifiques, d’interactions avec des experts clés impliqués dans le développement de nouvelles biothérapies et l’organisation d’un workshop, notre équipe a évalué l’intérêt des sociétés pharmaceutiques pour la technologie développée et identifié les attentes spécifiques du marché, notamment en termes d’applications et de catégories de biothérapies à privilégier.
Le travail réalisé par notre équipe a entre autres permis à notre client de nourrir la rédaction d’une réponse à un appel à projets européen.
Accompagnement d’un acteur des thérapies cellulaires dans les choix stratégiques à opérer pour positionner sa thérapie dans le parcours des patients atteints de Parkinson
Alcimed a accompagné un acteur des thérapies cellulaires dans un projet visant à identifier et comprendre quelles seraient les voies possibles d’accès de sa nouvelle thérapie dans le parcours de patients atteints de Parkinson.
En menant des investigations dans 6 pays sur 2 continents différents, notre équipe a cartographié les étapes du parcours des patients atteints de Parkinson afin d’identifier le meilleur chemin vers le patient et a testé la réceptivité à cette nouvelle thérapie dans chaque pays d’intérêt. En se basant sur les données de littérature disponibles et sur les retours des leaders d’opinion sur le sujet, nous avons construit des hypothèses permettant de chiffrer le marché potentiel de cette nouvelle thérapie par pays.
Le travail réalisé par notre équipe a ainsi permis de donner à notre client des éléments clés permettant de rationaliser sa stratégie de développement et ses études cliniques à venir.
Création d’un modèle innovant d’accès pour une thérapie génique « first-in-class »
Nous avons accompagné un industriel pharmaceutique européen, en phase de pré-lancement de la première génothérapie d’une pathologie donnée. La question était de préparer au mieux l’acceptation par les autorités de santé de cette thérapie innovante, délivrée ponctuellement et a priori avec un coût élevé par rapport aux médicaments de référence.
Nous avons pu évaluer la perception des institutions publiques et des prescripteurs de la valeur apportée par ce médicament de thérapie génique, grâce à des discussions et à un benchmark des thérapies géniques déjà approuvées, puis testé le potentiel des différents modèles de financement pour cette biothérapie (ex : « Pay-for-Performance », modèle d’abonnement, etc.).
Un modèle d’accès innovant a ainsi émergé, soutenu par un plan d’actions pan-européen pour assurer à notre client le succès de la commercialisation de sa génothérapie.
Analyse de la stratégie de market access d'une thérapie génique aux Etats-Unis et dans l'UE5 pour un acteur du secteur pharmaceutique
Nous avons aidé un acteur pharmaceutique à réaliser sa stratégie d’accès au marché en comprenant les attentes, les exigences et la réceptivité des payeurs vis-à-vis des thérapies géniques ciblant les maladies rares aux Etats-Unis et dans 5 pays européens.
Dans un premier temps, notre équipe a décrypté les organisations de Pricing & Reimbursement (P&R), les processus et les spécificités nationales pour les thérapies géniques coûteuses dans les 5 à 10 prochaines années. Dans une deuxième phase, nous avons analysé les attentes et les exigences des payeurs concernant les types de preuves pour une thérapie génique et leur réceptivité aux modèles de financement innovants. Enfin, notre équipe a complété le paysage des payeurs par une étude de cas portant sur une thérapie génique déjà commercialisée.
Enfin, nous avons donné à notre client des recommandations sur la manière d’obtenir un accès au marché pour sa thérapie génique aux États-Unis et dans l’UE5 et sur la manière dont les attentes des payeurs et les spécificités nationales doivent être prises en compte dans la conception des études cliniques.
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Quel est l'impact de ces maladies sur la qualité de vie des patients et quels traitements sont déjà disponibles ? Quel rôle du microbiote dans le développement de nouveaux traitements ?
Santé
Process Analytical Technology (PAT) : la méthode qui révolutionne le biomanufacturing
Alcimed a analysé la tendance de fond des nouveaux contrôles qualité qui fera partie intégrante du secteur de la bioproduction pharmaceutique dans un futur proche.
Créée en 1993, Alcimed est une société de conseil en innovation et développement de nouveaux marchés spécialisée dans les secteurs innovants : sciences de la vie (santé, biotechnologie, agroalimentaire), énergie, environnement, mobilité, chimie, matériaux, cosmétiques, aéronautique, spatial et défense.
Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.
Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.
Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.
Les biothérapies, encore appelées biomédicaments ou médicaments biologiques, tirent leur nom de leur procédé de production : des macromolécules – en général des protéines -, gènes ou cellules spécifiques, plus ou moins complexes, sont produites par des cellules ou organismes vivants génétiquement modifiés pour coder pour la molécule ou cellule souhaitée. Celles-ci sont ensuite purifiées et formulées en médicament.
On trouve parmi les biomédicaments une grande variété de biothérapies innovantes telles que les anticorps thérapeutiques, immunoglobulines et protéines de fusion, hormones, cytokines, facteurs de croissance, facteurs de coagulation, mais aussi les vaccins, la thérapie cellulaire et la thérapie génique.
La taille du marché global des biothérapies varie selon la définition des segments de marché couverts. Néanmoins, le marché se situerait en 2024 autour de 300 milliards d’USD au niveau mondial.Il s’agit d’un marché en forte croissance avec un CAGR dont l’estimation dépasse les 9% d’ici à 2030.