ARN messager (ARNm)

Alcimed a travaillé avec un acteur majeur des biotechnologies pour étudier les opportunités de marché potentielles d’un nouveau traitement à ARNm dans le domaine de la cardiologie.

Alcimed a analysé l’ensemble du tableau de la maladie cardiaque ciblée, en détaillant l’épidémiologie, le fardeau économique, la norme de soins actuelle, les besoins thérapeutiques non satisfaits, et en comprenant, grâce aux leaders d’opinion clés, pourquoi tant de thérapies potentielles n’ont pas encore montré leur efficacité dans ce domaine. Sur la base de cette analyse, Alcimed a été en mesure de modéliser les ventes maximales potentielles de cette nouvelle thérapie ARNm en fonction de la manière dont elles se comporteraient face aux thérapies concurrentes actuelles et potentielles dans ce domaine.

Notre client a pu s’appuyer sur l’analyse d’Alcimed pour prendre des décisions cruciales sur le projet de pipeline R&D, ce qui lui a permis d’obtenir le feu vert pour le programme et de conclure un partenariat de développement crucial avec un acteur pharmaceutique majeur.

En prévision du lancement de leur premier produit, Alcimed a aidé une société de biotechnologie en plein développement à évaluer ses capacités de fabrication et sa logistique afin d’identifier les goulots d’étranglement potentiels dans la montée en puissance de la production à grande échelle.

Alcimed a spécifiquement étudié le plan de fabrication pour l’approvisionnement en matières premières afin d’assurer un approvisionnement suffisant en ingrédients clés auprès de partenaires fiables.

Le client a pu prendre des décisions clés en matière de partenariat et d’achat pour s’assurer que sa production à grande échelle était assortie des contrats adéquats, tant pour les fournisseurs principaux que pour les fournisseurs secondaires, afin de passer en douceur en interne du développement préclinique à la production à grande échelle.

Avec l’introduction des vaccins à ARN messager COVID-19, Alcimed a aidé un acteur majeur de l’industrie pharmaceutique à comprendre le paysage potentiel post-pandémique des vaccins à ARNm.

En évaluant les différents types de technologies de vaccins à ARNm en cours d’exploration, la réceptivité et la compréhension actuels des vaccins à ARNm par l’ensemble de la communauté des soins de santé, et les tendances en matière de vaccins à ARN messager observées par les principaux leaders d’opinion, Alcimed a construit un panorama du futur proche des vaccins à ARNm susceptibles d’arriver sur le marché post COVID-19.

Notre client a pu utiliser ce panorama pour évaluer les changements de risque pour son nouveau portefeuille de produits, en fonction des groupes d’âge probables, des cibles de maladies et des différenciateurs identifiés de la plateforme ARNm.

Les technologies d’ARNm ne sont pas les seules technologies d’ARN disponibles pour un usage thérapeutique. Alcimed a aidé un important client pharmaceutique à explorer l’histoire clinique des technologies non ARNm, telles que les aptamères, les anti-sens, les petits ARN interférents et les microARN, afin de cartographier les indications de maladies les mieux adaptées au ciblage par les différentes technologies d’ARN.

Une analyse complète du succès des essais cliniques, des indications de maladies des produits commercialisés par type de technologie d’ARN et des acteurs actuels de la technologie ARN a permis à Alcimed d’aider notre client à concevoir la meilleure stratégie pour développer une plateforme technologique ARN robuste pour développer une large gamme de thérapies à ARN, y compris les éléments techniques requis et les partenaires clés à engager.

Notre équipe a aidé une société de biotechnologie à élaborer une proposition de valeur pour une thérapie de remplacement enzymatique dans le domaine des maladies rares.

Nous avons étudié les besoins médicaux non satisfaits par les thérapies actuelles dans ce domaine et analysé comment la thérapie ARNm pourrait servir de remplacement enzymatique efficace dans une maladie causée par une mutation génétique qui empêche l’expression d’une enzyme hautement nécessaire. La fréquence des doses et les mécanismes d’administration ont également été évalués en tant qu’éléments clés de l’amélioration de l’expérience du patient pendant toute la durée d’utilisation de la thérapie.

Au final, notre équipe a fourni à notre client une recommandation solide sur le positionnement stratégique du produit afin de maximiser la qualité de vie des patients à long terme en tant qu’élément clé de différenciation.

Alcimed a travaillé pour un acteur majeur du secteur de la santé sur un projet visant à estimer la demande croissante d’ARNm et son évolution future afin de fournir une analyse des acteurs actuels du CMC et des capacités de fabrication de l’ARNm transcrit in-vitro (ARNm IVT).

Notre équipe a défini les tendances de ce marché en évaluant le potentiel futur de l’ARNm transcrit in vitro en tant que technologie prometteuse dans le domaine thérapeutique.

Enfin, nous avons formulé des recommandations sur le portefeuille de production le plus approprié parmi les 6 principaux acteurs de CMC fabriquant de l’ARNm.

Alcimed a aidé un acteur majeur de l’industrie pharmaceutique à comprendre comment ses concurrents étaient capables d’accélérer leur processus de fabrication d’ARNm pour les essais cliniques de phase 1.

Pour ce faire, notre équipe a cartographié et évalué les réseaux connectés de CDMO utilisés pour tester et produire de l’ARNm pour les essais précliniques, en passant par les échantillons GMP nécessaires aux essais cliniques. Nous avons ensuite analysé les délais de développement et les stratégies utilisées par les concurrents afin d’effectuer une analyse des lacunes du processus de fabrication actuel de notre client.

Sur la base des lacunes identifiées, nous avons élaboré un plan d’action visant à accroître la vitesse de fabrication de l’ARNm et nous avons formulé des recommandations à notre client sur les critères clés qui lui permettraient de devancer ses concurrents.