Die Zahl der weltweit auf den Markt gebrachten Zell- und Gentherapien ist in den letzten Jahren kontinuierlich gestiegen. Dieses Wachstum wurde jedoch nicht von Europa vorangetrieben, ganz im Gegenteil. Die Einführung von Zell- und Gentherapien in Europa steht vor einigen Herausforderungen, die möglicherweise größer sind als anderswo, insbesondere in den USA: mangelnde Investitionen, technische Probleme, hohe Kosten, administrative Hindernisse und mangelnde Zusammenarbeit. Der Weltmarkt für Zell- und Gentherapien wird weiter wachsen, und Europa muss sich engagieren, um an dieser Entwicklung teilzuhaben. Schätzungen gehen übereinstimmend von einem zweistelligen CAGR-Wachstum des globalen Gen- und Zelltherapiemarktes aus. Obwohl die Schätzungen nicht identisch sind, kann von einem beschleunigten Marktwachstum von 28,7% bis 2025 ausgegangen werden1www.businesswire.com: Global Cell and Gene Therapy Market Report 2021, das sich dann bis 2030 auf ein erwartetes Wachstum von 17,3% verlangsamen wird. Alcimed stellt vier Haupthebel vor, die Europa dabei helfen werden, auf dem Markt für CGT eine stärkere Position einzunehmen.
Das Wachstum der Investitionen in CGT-Projekte wurde in den letzten Jahren vor allem von US-amerikanischen Unternehmen getragen. Während der US-Markt im Jahr 2021 im Vergleich zum Vorjahr einen Anstieg der Investitionen in CGT um 53 % verzeichnete, musste Europa einen Rückgang der Investitionen um 8 % hinnehmen. Damit die europäische CGT-Entwicklung mit dem globalen Trend Schritt halten kann, sind zusätzliche Mittel erforderlich, um den Investitionsverlust von 2021 auszugleichen.
Mehr Zusammenarbeit und Investitionen des europäischen Pharmamarktes in akademische Forschungsprojekte auf dem Gebiet der CGT sind erforderlich, auch um den Trend der Abwanderung von Fachkräften zu stoppen. Die Regierungen könnten eine treibende Kraft für solche Kooperationen und weitere Investitionen sein. Sie müssen ihre Position auf dem Markt für Biopharmazeutika, einschließlich CGT, stärken. Solche Initiativen können mehr private Investitionen und Talente nach Europa bringen und so die Voraussetzungen für eine Wende auf dem europäischen Markt für CGTs schaffen.
Die Herstellung von CGTs ist sehr komplex, was die Produktionskapazitäten begrenzt. Hinzu kommt, dass europäisches Fachwissen aufgrund der höheren Gehälter häufig in die USA abwandert. Andere Experten wandern in eine begrenzte Anzahl europäischer Länder mit führenden wissenschaftlichen Universitäten ab, wie die Schweiz, das Vereinigte Königreich und Deutschland.
Die Langwierigkeit des Produktionsprozesses von Zell- und Gentherapien ist eine weitere Komplikation, da die Lieferketten ein hohes Maß an logistischer Präzision erfordern. Da verschiedene Parteien an der Lieferkette beteiligt sind, kann die kleinste Änderung oder Verzögerung den Fluss unterbrechen und schwerwiegende Folgen für die Patienten haben, die sich häufig in einem fortgeschrittenen Krankheitsstadium befinden.
Die Hersteller müssen sich daher darauf konzentrieren, die Produktion geografisch auszuweiten und die Lieferkette zu verkürzen. Dies wird mit der Zeit durch technologische Fortschritte wie mobile Labors erreicht werden, muss aber unmittelbar durch die Zusammenarbeit zwischen der Industrie und lokalen Einrichtungen wie Krankenhäusern unterstützt werden. Die Verlagerung der Produktion in die Nähe der Patienten könnte ein Ansatz sein.
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Eine Herausforderung für die Produktentwicklung besteht darin, genügend Patienten zu finden, die an den klinischen Studien teilnehmen, insbesondere bei seltenen Krankheiten. Die Datenschutzgesetze in Europa schreiben vor, dass die Patienten jeder Verwendung ihrer Daten zustimmen müssen, was zu weiteren Verzögerungen im Verfahren führt. Eine Ausnahme bilden anonymisierte Daten, die z. B. von Datenanalysezentren aus den Originaldaten extrahiert werden müssen. Diese Form von Daten könnte für die Erstellung synthetischer Studienarme und für die Weitergabe allgemeiner Erkenntnisse anstelle der Daten selbst verwendet werden.
Nach der erfolgreichen Entwicklung eines Produktes sehen sich Unternehmen mit regulatorischen und administrativen Hürden beim Marktzugang konfrontiert. Derzeit sind die Verhandlungen über die Kostenerstattung zwischen den Herstellern und den einzelnen europäischen Ländern kompliziert, teuer und zeitaufwändig, obwohl die von der EMA erteilte Marktzulassung EU-weit gilt. Um diese Hürden abzubauen, ist es notwendig, den langfristigen Wert von CGTs zu ermitteln und ihre Sicherheit nachzuweisen, was die Verhandlungsmacht der Vermarkter stärken würde.
Insbesondere bei seltenen Krankheiten mangelt es an Daten, was den Nachweis des Zusatznutzens von Zell- und Gentherapien fast unmöglich macht. Selbst die grundlegendsten Daten wie die Patientenpopulation fehlen. Dies liegt in der Natur solcher Krankheiten, die wenig bekannt sind, oft nicht diagnostiziert werden und daher der Bedarf an Therapien unterschätzt werden kann.
Diese Hürden haben dazu geführt, dass sich Pharmaunternehmen vom europäischen Markt zurückgezogen haben, wie zum Beispiel bluebird bio, das verkündete: „Die Entscheidung, die Geschäftstätigkeit in der EU und in Großbritannien einzustellen, kam nach zweijährigen Gesprächen mit den europäischen Erstattungsbehörden: Preisverhandlungen.
Eine einzige Behandlung mit einem CGT kann Millionen von Euro kosten, die im Voraus bezahlt werden müssen. Diese enormen einmaligen Kosten sind für die lokalen Gesundheitssysteme in Europa schwer zu tragen und stellen ein hohes Risiko dar, da es keine Garantie für den Erfolg der Behandlung gibt. Diese hohen einmaligen Kosten mögen geringer sein als die langfristigen Kosten für die kontinuierliche und lebenslange Behandlung von Patienten, die nicht geheilt werden können. Die Behörden müssen jedoch ihre Gesundheitsausgaben durch relativ „billige“ Behandlungen für die breite Bevölkerung ausgleichen. Da immer mehr CGTs auf den Markt kommen, wird die Nachfrage nach solchen einmaligen Kosten weiter steigen.
Durch die Verteilung dieser Kosten auf längere Zeiträume mit rentenähnlichen Zahlungen wären die Gesundheitsbehörden eher in der Lage, CGT-Behandlungen zu bezahlen. Ergebnisorientierte Vergütungsvereinbarungen könnten eine weitere Lösung darstellen, da sie das Risiko zwischen Herstellern und Kostenträgern aufteilen. Diese innovativen Zahlungsvereinbarungen könnten nicht nur den Patienten in Europa, sondern auch in den USA zugute kommen, wo die Kostenträger ebenfalls Schwierigkeiten haben, diese von den Herstellern vorgeschlagenen Ansätze zu akzeptieren.
Die Notwendigkeit der Zusammenarbeit zwischen dem privaten und dem öffentlichen Sektor sowie zwischen der Industrie und den europäischen Regierungen ist der rote Faden, der uns durch die Herausforderungen der Entwicklung der Zell- und Gentherapie führt. Alcimed wird die Entwicklung der Zell- und Gentherapie in Europa verfolgen und gemeinsam mit seinen Kunden das Feld erkunden, um die Herausforderungen zu meistern!
Über die Autorinnen,
Daphne, Consultant und Diane, Project Manager in Alcimeds Life Sciences Team in Deutschland
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