Seltene Krebserkrankungen
Identifizieren, diagnostizieren und behandeln Sie Patienten mit seltenen Krebserkrankungen
Das Team von Alcimed erforscht seit mehr als 25 Jahren Themen rund um seltene Krebserkrankungen, wie beispielsweise Sarkome oder verschiedene Karzinomarten. Dabei begleiten wir unsere Kunden besser zu verstehen, welche Bedürfnisse Patienten haben, welchen Nutzen die Fortschritte in der Forschung bringen können und wie neue Behandlungsmethoden kosteneffizient eingeführt werden können.
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Herausforderungen im Zusammenhang mit seltenen Krebserkrankungen
Für seltene Tumorerkrankungen gibt es oft nur begrenzte Forschungs- und Behandlungsmethoden. Für Betroffene solcher Erkrankungen bedeutet dies, dass es schwierig sein kann, rechtzeitige und genaue Diagnosen zu erhalten, wie auch geeignete Behandlungsmethoden zu finden.
Unter Ärzten ist der Wissensstand und das Bewusstsein in Bezug auf diese Erkrankungen vergleichsweise gering, was für viele Betroffene die Situation erschwert, da so potentiell Zusammenhänge nicht direkt erkannt und unspezifische Symptome nicht zugeordnet werden können.
Auch auf das psychosoziale Befinden von Patienten und Angehörigen hat das fehlende Bewusstsein in der Gesellschaft eine starke Auswirkung, da sie sich häufig isoliert fühlen und ausreichende Unterstützung fehlt.
Für die Pharmaindustrie sind diese Arten von Krebs ein schwieriges Feld, was letztendlich auch die Entwicklung von klinischen Studien und neuen Medikamenten verlangsamt und kostspielig macht.
Ein Hauptproblem ist, dass viele Ärzte selten Patienten mit solchen Erkrankungen sehen und das Erkennen von Symptomen so zum Hindernis wird. Zusätzlich sind viele der Symptome unspezifisch für die Erkrankung und auch ein Mangel an diagnostischen Tests erschwert zusätzlich die Diagnose. Selbst wenn eine Therapie zur Verfügung steht, sind sich viele Ärzte und Patienten der Option nicht bewusst und es ist schwer, die korrekte Behandlungsmethode auszuwählen und zu planen.
Wie können wir das Bewusstsein schärfen und wer sind die besten Zielgruppen? Wie lassen sich Diagnoseverfahren und Behandlungspfade optimieren?
Da die Erkrankungen nur eine kleine Zahl von Menschen betreffen, stehen weniger Patienten für die Forschung zur Verfügung. Es handelt sich oft um komplexe Krankheiten mit verschiedenen Subtypen, die unterschiedliche Behandlungen benötigen. Daher erfordert die Entwicklung einer Therapie für eine solche Krebserkrankung ein tiefes Verständnis der biologischen Vorgänge der Krankheit. Die geringe Zahl der Patienten macht es allen Beteiligten jedoch schwer, komplexe Forschung zu betreiben, genügend Informationen für die Entwicklung neuer Arzneimittelkandidaten zu gewinnen und diese in soliden klinischen Studien weiterzuentwickeln. All dies kann dazu führen, dass die Entwicklung von Arzneimitteln zeit- und kostenaufwendig ist.
Wie können wir die Entwicklungskosten für Behandlungsmethoden senken? Was ist der Stand der Technik bei Biomarkern für solche Arten von Krebs?
Die behördliche Zulassung von Behandlungsmethoden kann sich als schwierig erweisen, da es häufig keine etablierten Standards für die Bewertung ihrer Sicherheit und Wirksamkeit gibt. Dadurch kann es zu Verzögerungen bei der Bereitstellung von Behandlungsmethoden kommen. Außerdem wird eine klinische Studie oft nur in sehr kleinem Maßstab durchgeführt, dauert sehr lange und verfügt teilweise nicht über geeignete Kontrollgruppen, was sich später negativ auf die Erstattungsregelungen für Pharmaunternehmen auswirken kann.
Wie können wir klinische Studien planen und durchführen, um regulatorische Probleme zu vermeiden und gleichzeitig hohe Erstattungssätze zu erzielen? In welchen Fällen kann eine neue Behandlungsmethode die Einstufung als Orphan Drug erhalten?
Wie wir Sie bei Ihren Projekten zu seltenen Krebserkrankungen begleiten
Seit mehr als 25 Jahren begleitet Alcimed seine Kunden in vielen Fragen zu Themen wie seltene Erkrankungen und Onkologie. Da sich seltene Krebserkrankungen naturgemäß an der Schnittstelle zwischen diesen beiden Bereichen befinden, haben wir durch unsere Projekte viel Erfahrung auf diesem Gebiet gesammelt. Für mehr Informationen besuchen Sie bitte unser Onkologie-Ressourcenzentrum!
Die Vielfalt unserer Kunden (Pharmaunternehmen, Biotechs, Forschungszentren, Berufsverbände, nationale Institutionen usw.), der geografischen Räume, die wir erforschen und der Arten von Projekten, die wir durchführen, verschafft uns ein umfassendes und tiefgehendes Verständnis der Herausforderungen, die mit seltenen Krebsarten verbunden sind.
Unsere Projekte umfassen so unterschiedliche Themen wie z. B. neue Technologien und therapeutische Ansätze, das Verständnis der Versorgungswege von Patienten, die Bewertung von Marktchancen und Lizenzvergabe, den Marktzugang, die Preisgestaltung und Kostenerstattung, die Entwicklung der Rechtsvorschriften und die operative Unterstützung (Patientenidentifizierung, Optimierung der Versorgungswege usw.).
Sie berichten
„Gute Laune, Enthusiasmus, Professionalität und die Fähigkeit, sich je nach den Erfordernissen des Projekts zu mobilisieren und die Richtung zu ändern.“
Dr. Amaury Martin
Directeur adjoint de l’Institut Curie
Beispiele aktueller Projekte zur zu seltenen Krebserkrankungen, die wir für unsere Kunden durchgeführt haben
Klinische Entwicklung und Markteinführungsstrategie für einen neuen Wirkstoff
Das Alcimed-Team unterstützte einen führenden Pharmakonzern dabei, die Markteinführungsstrategie für einen neuen Wirkstoff zur Behandlung einer seltenen Krebserkrankung zu entwickeln.
Wir halfen unserem Kunden dabei, die aktuellen Behandlungsmethoden und –trends, sowie die damit verbundenen Bedürfnisse und Herausforderungen zu verstehen und darzulegen, welche Auswirkungen zukünftige Technologien auf die aktuellen Behandlungsmethoden haben können.
Zudem identifizierten wir direkte und indirekte Konkurrenten und entwickelten gemeinsam mit dem Kunden kurz- und mittelfristige Asset-Strategien. Die Projektergebnisse ermöglichten es unserem Kunden, klinische Studien und die Markteinführung optimal zu planen.
Studie zu regulatorischen Rahmenbedingungen: Zugänglichkeit von Behandlungsmethoden seltener Erkrankungen
Wir unterstützten einen Akteur der Pharmaindustrie dabei, die grundlegenden Faktoren des Marktzugangs für Orphan-Arzneimittel in 9 Schwellenländern zu verstehen.
Durch eine Bestandsaufnahme des internen Wissens und das Sammeln fehlender Informationen, insbesondere in Bezug auf die Markt- und Regulierungsanalyse, ermöglichten wir es unserem Kunden, einen Überblick über die Vorschriften für Orphan-Arzneimittel in Schwellenländern zu erhalten und diese Länder nach ihrem Grad der Zugänglichkeit zu klassifizieren.
Vorbereitung für die Markteinführung eines neuen Produktes zur Therapie von Kindern mit einer onkologischen Erkrankung in Deutschland
Wir halfen unserem Kunden, einem großen Pharmaunternehmen, dabei, die Behandlung von Kindern in der Onkologie von der Diagnose und den Behandlungsmöglichkeiten bis hin zur Nachsorge zu verstehen. Zusätzlich identifizierten wir die wichtigsten Hürden während der Behandlung und trugen die Behandlungs- und Diagnosezentren einschließlich der wichtigsten Akteure (inkl. Patientenverbände, Ärzte und Sozialarbeiter) in Deutschland zusammen.
Die Ergebnisse unseres gemeinsamen Projektes ermöglichten es unserem Kunden, die Markteinführung des neuen Produktes optimal zu planen.
Marktstudie zu einer neuen Technologie für die Behandlung des Barret-Ösophagus (Vorstufe des Ösophagus-Karzinoms) und der Peritoneal-Karzinose (Bauchfellkrebs)
Wir halfen unserem Kunden dabei, das Potenzial einer Technologie zur Behandlung bestimmter Patientensegmenten zu verstehen, indem wir die aktuelle Marktgröße für die beiden Indikationen entschlüsselten.
Ein tiefgreifendes Verständnis des Patientenmanagements, sowie der derzeitigen Behandlungsmethoden, ermöglichten es, Optionen für die Einbindung einer solchen neuen Technologie in verschiedene nationale Erstattungssysteme zu erarbeiten.
Die Analyse ermöglichte es unserem Kunden nicht nur, eine Entscheidung darüber zu treffen, ob die Entwicklung der Technologie weiterverfolgt werden soll, sondern half ihm zudem bei der Planung der Produkteinführung sowie bei der Durchführung klinischer Studien.
Analyse des Versorgungspfades von Patienten mit Sarkomdiagnose
Alcimed analysierte in Zusammenarbeit mit einem führenden Pharmakonzern den Behandlungspfad von Patienten mit einem Sarkom.
Durch gezielte Recherchen zur Pathologie und Behandlungsorganisation sowie durch Interviews mit Fachleuten aus dem Gesundheitswesen konnten wir den Behandlungspfad nachzeichnen und die Schmerzpunkte identifizieren. Diese Analyse ermöglichte ein klares Verständnis des Versorgungspfades, der beteiligten Akteure, der wichtigsten Herausforderungen und der besten Maßnahmen zur Erleichterung der Versorgung.
Dank unserer Arbeit konnte unser Kunde zwei strategische Hebel zur Verbesserung der Effizienz des Versorgungspfades für Sarkom-Patienten ausmachen und erhielt klare und präzise Maßnahmen zur Umsetzung.
Identifizierung von seltenen Krebsindikationen mit potenzieller strategischer Eignung für das Portfolio eines Pharmaunternehmens
Alcimed arbeitete mit einem führenden Pharmaunternehmen zusammen, um Krebsindikationen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu identifizieren und zu charakterisieren, die in das aktuelle Portfolio des Unternehmens passen könnten.
Zu diesem Zweck führten wir qualitative Interviews mit Onkologie-Experten durch und analysierten die wissenschaftliche Literatur zu diesem Thema, um die wichtigsten Indikationen zu identifizieren, bei denen seltene Krebsarten einen hohen medizinischen Bedarf aufweisen. Anschließend priorisierten wir die interessantesten Indikationen für unseren Kunden und diskutierten sie mit ihm in einem Workshop. Anschließend befragten wir andere Experten, die auf die von uns priorisierten Indikationen spezialisiert sind, um uns ein vollständiges Bild von jeder Indikation zu machen.
Am Ende wurden einige Indikationen in laufende Projekte aufgenommen. Unsere Analyse trug auch dazu bei, den Proof-of-Concept zu beschleunigen und potenzielle Kooperationspartner zu identifizieren.
Identifizierung potenzieller CAR-T-Zelltherapien für eine seltene Krebserkrankung für einen Pharmakonzern
Alcimed arbeitete mit einem großen Pharmaunternehmen zusammen, um neue potenzielle Behandlungsoptionen zu identifizieren und sie hinsichtlich ihrer Konkurrenz und ihrer Eignung für das bestehende Portfolio zu priorisieren.
Wir begleiteten diesen Kunden, indem wir zunächst eine Übersicht über den aktuellen Standardbehandlungspfad dieser Erkrankungen erstellten und dabei beteiligte Akteure, Behandlungen und Entscheidungspunkte hervorhoben. Anschließend identifizierten wir Behandlungsoptionen, die sich in Zukunft möglicherweise auf diesen Behandlungspfad auswirken könnten, insbesondere CAR-T-Zelltherapien. Gemeinsam mit dem Kunden führten wir strategische Arbeitssitzungen durch, um den Wettbewerb und das wirtschaftliche Potenzial von CAR-T-Zellen zu bewerten.
Anhand dieser Methodik konnten wir unserem Kunden empfehlen, ob eine Ergänzung des bestehenden Portfolios durch CAR-T-Zellen ins Auge gefasst werden sollte oder nicht.
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Weiterführende Informationen
Alcimed wurde 1993 gegründet und ist ein Beratungsunternehmen für Innovation und die Erschließung neuer Märkte, das sich auf innovative Sektoren spezialisiert hat: Life Sciences (Gesundheitswesen, Biotechnologie, Agrarwirtschaft und Ernährungswirtschaft), Energie, Umwelt, Mobilität, Chemie, Werkstoffe, Kosmetik, Luft- und Raumfahrt und Verteidigung.
Unsere Berufung? Wir begleiten private und öffentliche Entscheidungsträger bei der Erkundung und Entwicklung ihrer unerforschten Gebiete: neue Technologien, neue Angebote, neue geografische Räume, Zukunftsperspektiven und neue Innovationswege.
Unser Team besteht aus 220 hochqualifizierten, multikulturellen und leidenschaftlichen Entdeckern, die in acht Büros weltweit (in Frankreich, Europa, Singapur und den Vereinigten Staaten) tätig sind und eine duale Expertise aus Wissenschaft/Technologie und Wirtschaft mitbringen.
Unser Traum? Ein Team von 1.000 Entdeckern aufzubauen, um gemeinsam mit unseren Kunden die Welt von morgen zu gestalten.
Alcimed führt Beratungsprojekte in verschiedenen Bereichen und zu Themen durch, die so vielfältig sind wie die unerforschten Gebiete unserer Kunden! Unsere Projekte und die von uns entwickelten methodischen Ansätze basieren auf dem spezifischen Bedarf und den Rahmenbedingungen unserer Kunden. So begleiten wir unsere Kunden beispielsweise bei der Festlegung ihrer F&E- oder Innovationsstrategie, bei der Analyse ihrer Zielmärkte, bei der Identifizierung und Erkundung neuer Möglichkeiten, bei der Erforschung innovativer Technologien, bei der Festlegung ihrer Vertriebs- und Marketingstrategien, bei der Integration von CSR oder Data Science in ihre Praktiken oder bei der Vorstellung der zukünftigen Entwicklung ihrer Aktivitäten.
Neben der Internet- und Literaturrecherche im weitesten Sinne sowie der Analyse großer interner oder externer Datenquellen mit Hilfe von Data Science sprechen unsere Consultants direkt mit den wichtigsten Akteuren: Das können Kunden, Lieferanten, Partner, Experten, Meinungsführer oder sogar Endkunden oder Patienten sein… und wir hinterfragen ihre Sichtweise. Diese Recherchearbeit ermöglicht es uns, uns an der Schnittstelle zwischen den Standpunkten der verschiedenen Akteure eine klare Meinung zu bilden und Empfehlungen zu erarbeiten, die unseren Kunden bei der Entscheidungsfindung helfen.
Seltene Krebserkrankungen (engl.: rare cancer) und Tumorerkrankungen stellen eine Gruppe von Krebs dar, die vergleichsweise eher selten vorkommt, auch wenn immerhin ca. 25% der neuen Krebsfälle als selten klassifiziert werden.
Als selten gilt solch eine Erkrankung, wenn sie weniger als 6 von 100.000 Menschen pro Jahr betrifft. Diese auf der Inzidenz basierenden Definition ist recht neu und zielt darauf ab, den Fokus vermehrt auf diese seltenen Krebsarten zu legen. Bei seltenen Tumoren handelt es sich größtenteils um seltene Krankheiten (auch wenn diese Art von Krankheit nach ihrer Prävalenz definiert wird).
Die Definition dieser Erkrankungen kann auf Patientengruppen ausgeweitet werden, für die es keine Behandlungsmöglichkeiten mehr gibt, oder auf Patienten, die eine sehr personalisierte Therapie erhalten, da ihre Zahl sehr gering sein kann.
Es gibt eine Vielzahl seltener Krebserkrankungen, von denen jede ihre eigenen Merkmale und Behandlungsprobleme hat. Beispiele für seltene Arten von Krebs sind Mesotheliome, Sarkome, neuroendokrine Tumore der Bauchspeicheldrüse und einige Krebsarten bei Kindern.
Eine Krebsart gilt als selten, wenn ihre Inzidenz, das heißt die Zahl der Neuerkrankungen pro Jahr, weniger als 6 pro 100 000 Einwohner beträgt.
Obwohl diese Formen einzeln betrachtet selten sind, machten sie zusammengenommen etwa 25 % aller im Jahr 2023 diagnostizierten Krebserkrankungen aus.
Im Jahr 2021 dominierten Krebserkrankungen den globalen Markt für Behandlungen für seltene Krankheiten. Schätzungen zufolge war dieser Markt im Jahr 2023 zwischen 30 und 50 Milliarden Dollar wert (mit einem Marktanteil von mehr als 25 % im Bereich der Behandlungen für seltene Krankheiten).
Die durchschnittliche jährliche Wachstumsrate für die Behandlungen seltener Krankheiten wird zwischen 2023 und 2030 auf etwa 10 % geschätzt. Dies bedeutet eine Verdoppelung des Wertes von 2023 bis 2030.