Genome Editing
Fördern Sie Forschung und Innovationen mithilfe von Genome-Editing-Technologien
Unser spezialisiertes Team begleitet Akteure im Gesundheitswesen bei ihren Innovations- und Entwicklungsprojekten im Zusammenhang mit dem Markt für Genome-Editing-Technologien – vom Verstehen der Trends und Herausforderungen bis hin zu Strategien für den Marktzugang.
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Herausforderungen im Zusammenhang mit Genome Editing
Die Entwicklung von Genom-Editierungstherapien ist ein stark wachsender Bereich mit vielen laufenden präklinischen und klinischen Studien. Genom-Editierung hat das Potenzial, Krankheiten zu behandeln, für die es einen großen, ungedeckten medizinischen Bedarf gibt. Dennoch stehen Forscher, Pharma- und Biotechnologieunternehmen vor verschiedenen technischen, ethischen und geschäftlichen Herausforderungen:
Die Anwendung der Genom-Editierung als Therapie hat das Potenzial, Krankheiten zu heilen, die heute nur schwer oder gar nicht behandelbar sind. Darüber hinaus hat diese Gentechnik das Potenzial, mit nur einer einmaligen Behandlung eine langfristige Wirkung zu erzielen.
Was sind potenzielle Ziele für Genom-Editierungstechnologien? Was sind die neuesten Ergebnisse aus (vor-)klinischen Studien?
Eine problematische Einschränkung für die klinische Anwendung ist die Schwierigkeit, das CRISPR/Cas-Material in größerer Zahl in die Zielzellen einzubringen. Die am häufigsten verwendeten Transportboxen für die Genom-Editierungs-Maschine CRISPR/Cas sind virale Vektoren, die nicht sehr effizient und präzise sind.
Welche Technologien gibt es für den Transport von CRISPR/Cas in die Zellen? Wie kann die Zuführung zu den Zielorganen oder -zellen verbessert werden? Wie kann die Wirksamkeit und Genauigkeit verbessert werden?
Ein Problem bei der Anwendung des CRISPR-Systems in der Gentherapie ist die Wahrscheinlichkeit von Veränderungen an ungewollten Bereichen der DNA, die durch eine unspezifische bzw. ungenaue Bindung der Guide-RNA entstehen können.
Wie kann der Off-Target-Effekt überwunden werden? Was sind die neuesten Forschungsentwicklungen auf dem Gebiet des CRISPR/Cas-Systems?
Es wird diskutiert, ob einige menschliche Patienten aufgrund einer früheren Exposition gegenüber S. aureus oder S. pyogenes, aus denen Cas9 stammt, eine Immunität gegen therapeutisches Cas9 aufweisen. Dies könnte die Wirksamkeit der Gentherapie mit dem CRISPR-Genom-Editierungs-System in vivo verringern und sogar zu Sicherheitsproblemen führen. In ersten Studien wird jedoch untersucht, wie Probleme mit der Immuntoxizität von Genom-Editierungstherapeutika umgangen werden können.
Verursacht die Immuntoxizität Probleme in klinischen Studien? Wie kann dieses Problem überwunden werden?
Ethische Bedenken ergeben sich aus biologischen Techniken, die eine präzise Veränderung von Genen lebender Zellen ermöglichen, sowie deren Anwendungen in der Medizin. Die CRISPR-Genom-Editierung beim Menschen ist ein stark diskutiertes und umstrittenes Thema. Eine große Sorge ist, dass die CRISPR-Genom-Editierung bei leichteren Krankheiten die Tür für eine humane Genom-Editierung zu nicht-medizinischen Zwecken öffnen könnte. Dies könnte wiederum dazu führen, dass Gene in Embryonen verändert werden, um Nachkommen mit bestimmten ästhetischen Merkmalen zu erzeugen.
Wird der Erfolg neuer Behandlungsmöglichkeiten auf der Grundlage der humanen Genom-Editierung für schwere Krankheiten den Weg für mehr Offenheit gegenüber weiteren Genomeditierungs-Technologien für die Therapie ebnen?
Definitionsgemäß führt die Genbearbeitung zu genetisch veränderten Organismen (GVO), einem stark regulierten Bereich, der von der Forschung bis zur Vermarktung reicht und länderspezifisch reguliert wird. Vorschriften werden mit dem zunehmenden Wissen auf diesem Gebiet ständig weiterentwickelt, was die Komplexität weiter erhöht.
Welche Vorschriften gelten für die Genbearbeitung in bestimmten Regionen oder Ländern? Wie werden sich die rechtlichen Aspekte der Genom-Editierung in naher Zukunft entwickeln?
Wie wir Sie bei Ihren Projekten zur Genom-Editierung begleiten
Seit mehr als 25 Jahren begleitet das Team von Alcimed seine Kunden in vielen Fragen zur Gentherapie und insbesondere zur humanen Genom-Editierungstechnologie. Wir haben viele Projekte für unsere Kunden aus dem Gesundheitswesen in Bereichen wie Onkologie, Augenheilkunde und Veterinärmedizin durchgeführt. Die Genom-Editierung wird auch als vielversprechende Technologie für unsere Kunden in der Agrarindustrie untersucht.
Wir haben Projekte im Bereich der Genom-Editierung für europäische Institutionen und Forschungszentren, Pharmaunternehmen, Saatgutfirmen, Biotechnologiefirmen und Patientenverbände durchgeführt.
Die Vielfalt unserer Kunden, der geografischen Räume, die wir erforschen und der Arten von Projekten, die wir durchführen, verschafft uns ein umfassendes und tiefgehendes Verständnis der Herausforderungen, die mit der Genom-Editierung verbunden sind.
Unsere Projekte umfassen so unterschiedliche Themen wie innovative Technologien im Bereich der Genom-Editierung, dem Verständnis der aktuellen und zukünftigen Auswirkungen auf das Geschäft von Unternehmen, der Erkundung von Märkten, der Entwicklung von Portfoliostrategien, der Suche nach Partnern und vieles mehr!
Beispiele aktueller Projekte zum Genome Editing, die wir für unsere Kunden durchgeführt haben
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Weiterführende Informationen
Alcimed wurde 1993 gegründet und ist ein Beratungsunternehmen für Innovation und die Erschließung neuer Märkte, das sich auf innovative Sektoren spezialisiert hat: Life Sciences (Gesundheitswesen, Biotechnologie, Agrarwirtschaft und Ernährungswirtschaft), Energie, Umwelt, Mobilität, Chemie, Werkstoffe, Kosmetik, Luft- und Raumfahrt und Verteidigung.
Unsere Berufung? Wir begleiten private und öffentliche Entscheidungsträger bei der Erkundung und Entwicklung ihrer unerforschten Gebiete: neue Technologien, neue Angebote, neue geografische Räume, Zukunftsperspektiven und neue Innovationswege.
Unser Team besteht aus 220 hochqualifizierten, multikulturellen und leidenschaftlichen Entdeckern, die in acht Büros weltweit (in Frankreich, Europa, Singapur und den Vereinigten Staaten) tätig sind und eine duale Expertise aus Wissenschaft/Technologie und Wirtschaft mitbringen.
Unser Traum? Ein Team von 1.000 Entdeckern aufzubauen, um gemeinsam mit unseren Kunden die Welt von morgen zu gestalten.
Gen- oder Genom-Editierung (engl.: genome editing) ist Teil der gentechnischen Verfahren. Genom-Editierung ermöglicht die gezielte Veränderung bestimmter DNA-Sequenzen in den Zellen lebender Organismen. Die Technik basiert auf künstlich hergestellten Nukleasen. Das sind Enzyme, die wie „molekulare Scheren“ wirken und doppelsträngige Brüche in der DNA verursachen, die so programmiert werden können, dass sie eine bestimmte Stelle im Genom anvisieren. Die erzeugten Doppelstrangbrüche in der DNA aktivieren die zellulären DNA- Reparaturmechanismen. Der DNA-Reparaturmechanismus regeneriert die fehlenden DNA-Sequenzen an der Bruchstelle, indem er eine passende Sequenz als Vorlage verwendet. Dies kann für das Einfügen einer DNA-Sequenz genutzt werden, die eine Korrektur mit flankierenden Regionen enthält, die mit der Bruchstelle übereinstimmen.
Drei Klassen von Nukleasen werden als Gen-Editierungswerkzeuge eingesetzt: die ursprünglichen Gen-Editoren Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs), Transkriptionsaktivator-artige Effektor-Nukleasen (TALENs) sowie das erst kürzlich entdeckte System aus gehäuft auftretenden, regelmäßig unterbrochenen, kurzen Palindrom-Wiederholungen (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)) und CRISPR-assoziiertem Protein 9 (Cas9).
Die Anwendung dieser präzisen Genome-Editing-Technologie in menschlichen oder tierischen Zellen kann genutzt werden, um eine therapeutische Wirkung zu erzielen, indem eine krankheitsverursachende Mutation durch die korrekte Sequenz ersetzt wird, bzw. DNA-Sequenzen an den gewünschten Stellen hinzugefügt oder entfernt werden. Insbesondere CRISPR/Cas9 hat die biomedizinische Forschung revolutioniert, da sie die höchste Effizienz und Genauigkeit bietet. So könnte diese neuartige Gentechnik einen medizinischen Durchbruch bei der Reparatur von Gendefekten ermöglichen.
Das CRISPR-System basiert auf einer kurzen Leit-RNA. Diese führt die Nuklease (Cas9) zum krankheitsverursachenden Gen oder zu einer Region, die Gene reguliert. Dort wird die DNA geschnitten, um so den Gendefekt durch Genkorrektur oder -unterbrechung zu beheben. Die CRISPR-basierte Genom-Editierung bietet eine einfache Anwendung, einen kostengünstigen Arbeitsablauf, hohe Spezifizität und Flexibilität. Neben der Gentherapie kann die CRISPR-Technik auch für Zelltherapien eingesetzt werden, indem man neue Gene präzise einfügt, um den Zellen neue Fähigkeiten zu verleihen. Bei beiden Ansätzen wird die Genom-Editierung entweder ex-vivo oder in-vivo durchgeführt.
Obwohl eine CRISPR-basierte Therapie beim Menschen noch nicht zugelassen ist, zeigen klinische Versuche vielversprechende erste Ergebnisse bei Patienten, die an der Sichelzellkrankheit, der Leber’schen kongenitalen Amaurose (LCA) oder der Transthyretin-Amyloidose leiden.
Die Genom-Editierung kann auch bei Pflanzen angewandt werden, um zum Beispiel Stressresistenz zu erreichen.
Der Markt für Gen-Editierung wurde 2023 auf 5-8 Mrd. USD geschätzt und wird in den nächsten 10 Jahren voraussichtlich mit einer CAGR von 15-20 % wachsen. Das Wachstum dieses Marktes wird weitgehend durch die zunehmende technologische Präzision (Editing-Tools wie CRISPR-Cas9, ZFNs und TALENS sowie sicherere Übertragungsvektoren wie Viren und Lipid-Nanopartikel) und den anhaltenden Bedarf an der Heilung schwer behandelbarer genetischer Krankheiten angetrieben.