Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) wie Zell- und Gentherapien werden als vielversprechend für die Behandlung von Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf erachtet. Dazu zählen seltene Krankheiten sowie einige weit verbreitete Krankheiten wie Krebs und Diabetes. Die Pandemie des Virus SARS-COV-2, auch bekannt als „Coronavirus-Pandemie“ oder „Coronavirus-Krise“, hatte verheerende Auswirkungen auf globaler Ebene. Sie führte jedoch auch zu einer Beschleunigung der Bereitstellung und Entwicklung von Gesundheitsdiensten und Innovationen. In Anbetracht dieser rasanten Veränderungen erlangten neue Technologien wie mRNA-Impfstoffe eine hohe Relevanz, um der Pandemie ein Ende zu setzen und mehrere Herausforderungen zu meistern. Im Folgenden werden drei Gründe dargelegt, weshalb die COVD-19-Pandemie einen positiven Einfluss auf die Entwicklung und Herstellung von ATMP hatte.
Die Dringlichkeit der Covid-19-Pandemie führte zu einer umfassenden Berichterstattung in den Medien über die Impfstoffkandidaten. Dabei wurden die Informationen zu den Impfstoffen von qualifizierten Personen präsentiert, in der Regel von Ärzten und Wissenschaftlern. Die kontinuierliche mediale Berichterstattung über einen längeren Zeitraum hinweg trug dazu bei, dass die Öffentlichkeit sich mit der neuen Technologie vertraut machte und deren Mysterium abgebaut wurde. Das neu erworbene Bewusstsein wurde durch erhebliche Anstrengungen kleiner und großer Gesundheitsorganisationen wie der Weltgesundheitsorganisation weiter gestärkt. Diese führten impfstoffbezogene Aufklärungskampagnen zu Themen wie der Wirkungsweise von mRNA-Impfstoffen und deren Sicherheitsprofilen durch, um die Öffentlichkeit zu informieren.
Die Verbindung von Medien und Aufklärungsarbeit führte zu einer breiten Sensibilisierung der Bevölkerung für die neue Generation von Therapeutika, insbesondere für Arzneimittel für neuartige Therapien.
Während der Pandemie wurden wirksame und sichere Impfstoffe gegen die Viruserkrankung entwickelt. Allerdings stellte sich schnell eine zweite Herausforderung, nämlich die Bereitstellung lebensrettender Medikamente für die Weltbevölkerung. Der Einsatz der COVID-19-Impfstoffe erforderte eine Anpassung der Versorgungsketten in einem bisher nicht dagewesenen Tempo und in einer bisher nicht dagewesenen Art und Weise, um eine Reihe von Hindernissen zu überwinden, die einer massenhaften Verbreitung von mRNA-Impfstoffen im Wege standen. Dazu zählten beispielsweise die Kapazität zur Herstellung der erforderlichen großen Mengen sowie die kalte Lieferung. Die Intensivierung der Produktion erfolgte durch den Austausch von geistigem Eigentum und technischem Know-how. Die beiden Schlüsselelemente ermöglichten es den Arzneimittelherstellern, ihre Produktion durch Partnerschaften mit anderen Herstellern (z. B. Lizenzaustausch, Liefervereinbarung) signifikant zu erhöhen. Auch Biotech-Unternehmen, die ATMPs herstellen, sehen sich mit einer ähnlichen Herausforderung konfrontiert, da sie derzeit nur an einer begrenzten Anzahl von Standorten produzieren können. Die Kooperation erlaubt die Zusammenführung der benötigten biologischen Materialien und deren Lieferung an eine größere Anzahl von Herstellern, was eine Steigerung der Produktion sowie eine Verkürzung der Wartezeiten ermöglicht.
Im Vereinigten Königreich ist Symbiosis, ein Auftragshersteller (CMO), eine Partnerschaft mit dem öffentlich finanzierten Exzellenzzentrum CGT Catapult (Cell and Gene Therapy Catapult) eingegangen. Ziel dieser Kooperation ist die Entwicklung einer schmalen Produktionskette, welche den Produktionszyklus um bis zu 25 % verkürzen soll. In Frankreich verfolgt France BioLead das Ziel, den französischen Bioproduktionssektor zu strukturieren und zu konsolidieren. Zu diesem Zweck werden Hersteller (Biotech- und Pharmaunternehmen, CDMOs, CROs usw.), akademische Akteure, staatliche Einrichtungen, Wettbewerbscluster, Verbände und Berufsvereinigungen zusammengeführt. Daher ist eine Zusammenarbeit der Akteure von ATMPs mit sämtlichen Teilnehmern der Wertschöpfungskette der Bioproduktion und deren Ökosystem von entscheidender Bedeutung (beispielsweise mit Biotech- und Pharmaunternehmen, Produktionsorganisationen, Dienstleistern der Lieferkette sowie Regulierungsbehörden).
Die Lieferung von mRNA-Impfstoffen stellte aufgrund der Anforderungen an die Kühllagerung eine besondere Herausforderung dar. Im Gegensatz zu herkömmlichen inaktivierten Impfstoffen, welche zwischen 2 °C und 8 °C gelagert werden, ist eine Lagerung bei Temperaturen unter -20 °C erforderlich. In den meisten Industrieländern stellte die unzureichende Entwicklung bzw. Überalterung der Kühlketten ein wesentliches Problem bei der Beförderung temperaturempfindlicher Impfstoffe dar. Die Dringlichkeit der pandemischen Verbreitung des Virus des Typus 2019 (Coronavirus) führte zu einer Ausweitung und zu Investitionen in die Verbesserung der Kühlversorgungsketten.
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Länder mit hohem Einkommen investierten in die Erweiterung ihrer eigenen Kühlketteninfrastrukturen, während nichtstaatliche Unterstützung insbesondere von der öffentlich-privaten Partnerschaft Gavi-Board für Länder mit niedrigem Einkommen bereitgestellt wurde. Der Fokus von Gavi-Board liegt auf der Förderung erschwinglicher und umweltverträglicher neuer Technologien zur Verbesserung der Wirksamkeit der Impfstoffverabreichung. Die Lieferung von Arzneimitteln für neuartige Therapien, wie beispielsweise mRNA-basiertes Tissue Engineering oder CAR-T-Zellen für die Krebsbehandlung, stellt ähnliche Anforderungen an die Kühllagerung. Somit können die jüngsten Reinvestitionen in die Infrastrukturen der Lieferkette auch für diese Arzneimittel genutzt werden.
Die mRNA-Impfstoffe gegen die Viruserkrankung „Coronavirus 2019“ (COV-2019) stellten für die Angehörigen der Gesundheitsberufe sowie für die allgemeine Öffentlichkeit einen innovativen Ansatz zur Impfung dar. Die Neuartigkeit der mRNA-Impfstoffe bedingte, dass die Fachkräfte des Gesundheitswesens zeitnah mit den relevanten medizinischen Informationen zu diesen Impfstoffen vertraut gemacht werden mussten. Dies erforderte sowohl Maßnahmen zur Vertrauensbildung als auch zur allgemeinen Befähigung.
Um das Vertrauen in eine neue Technologie zu stärken, die bei den Angehörigen der Gesundheitsberufe und in der Öffentlichkeit potenziell Bedenken hervorrufen könnte, haben einige Länder spezielle Kampagnen durchgeführt, die sich primär an die Angehörigen der Gesundheitsberufe richten. In den Vereinigten Staaten wurde die Vaccination Confidence Strategy (Strategie des Vertrauens in die Impfung) entwickelt, um den Vertretern des Gesundheitswesens klare Leitlinien sowohl zu technischen als auch zu kommunikativen Aspekten des Impfstoffeinsatzes an die Hand zu geben.
Die „Vaccination Confidence Strategy“ (zu Deutsch: Strategie des Vertrauens in die Impfung bei Angehörigen der Gesundheitsberufe) ist eine von den Vereinigten Staaten entwickelte Kampagne, welche sich speziell an die Vertreter des Gesundheitswesens richtet. Ziel ist es, durch klare Leitlinien sowohl zu technischen als auch zu kommunikativen Aspekten des Impfstoffeinsatzes, das Vertrauen in die Impfung zu stärken.
Strategie zur Steigerung des Vertrauens von Angehörigen des Gesundheitswesens
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In dieser Hinsicht ist eine Zusammenarbeit der Öffentlichkeitsarbeit von Industrieunternehmen mit lokalen und nationalen Interessengruppen (beispielsweise Gesundheitsbehörden, medizinische Fachgesellschaften, Patientenvertretungen) erforderlich, um die Angehörigen des Gesundheitswesens zu informieren, einzubinden und zu befähigen, die Einführung neuer Therapeutika, einschließlich ATMPs, zu unterstützen und den Zugang zu ihnen zu gewährleisten. Aufgrund ihrer hohen Kosten sowie ihrer komplexen Herstellungsprozesse, welche mit besonderen logistischen und technischen Zwängen verbunden sind (beispielsweise Qualitäts- und Sicherheitskontrollen sowie Haftungsfragen), wirft der Einsatz von ATMP Fragen zu neuen Finanzierungsmodellen und Änderungen des Rechtsrahmens auf. Die Erfahrungen mit der Covid-Krise haben das Bewusstsein dafür geschärft, dass die Art und Weise, wie Patienten Zugang zu neuen Therapien erhalten, einer grundlegenden Revision unterzogen werden muss. Dies erfordert von den Regulierungsbehörden zu einem gewissen Zeitpunkt Agilität und Flexibilität. Im Vereinigten Königreich hat die Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) das Konzept des „Kontrollstandorts“ vorgeschlagen, um ihr Zulassungsverfahren an ein dezentralisiertes und „Point-of-Care“-Modell für die Herstellung von ATMPs anzupassen. Das innovative Modell erlaubt den Krankenhäusern die dezentrale Produktion vor Ort und somit die sichere und wirksame Versorgung der Patienten mit Arzneimitteln. Gleichzeitig wird durch dieses Konzept gewährleistet, dass die geltenden GMPs am Point-of-Care-Standort eingehalten werden.
Die Entwicklung von COVID-mRNA-Impfstoffen hat maßgeblich dazu beigetragen, die Grundlage für ATMPs zu schaffen. Dies ist darauf zurückzuführen, dass sie das öffentliche Bewusstsein für wissenschaftliche Innovationen im Gesundheitswesen geschärft, die industrielle Skalierung und Zusammenarbeit gefördert sowie das Engagement verschiedener Interessengruppen mobilisiert haben, um den Zugang zu innovativen Medikamenten zu beschleunigen. Alcimed verfolgt die Entwicklung von ATMPs, einschließlich Zell- und Gentherapien, mit großem Interesse und ist bereit, Sie bei diesen Themen zu unterstützen. Für etwaige Rückfragen steht Ihnen unser Team jederzeit zur Verfügung.
Über die Autoren,
Marie-Alix, Project Manager in Alcimeds Healthcare Team in Frankreich
Tak-Wai, Senior Consultant in Alcimeds Healthcare Team in Frankreich
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