Fortschrittliche Biologika

Biologicals erfordern grundsätzlich die Beherrschung komplexer innovativer Technologie, sei es bei der Konzeption, der Formulierung oder den entsprechenden Analyseverfahren. Darüber hinaus beeinflusst ihr Wirkungsmechanismus in vielen Fällen das Immunsystem des Patienten. Bestimmte Moleküle haben große therapeutische Wirksamkeit bewiesen, aber auch erhebliche Nebenwirkungen gezeigt. Infolgedessen werden verschiedene Ansätze verfolgt, wie z. B. gezielte Therapien, der Einsatz von Vektoren (eine wesentliche Erweiterung der Biologicals) oder die personalisierte Medizin (ein grundlegend anderer Ansatz).

Was sind die Technologien der Zukunft? Wie können wir Forschung und Entwicklung beschleunigen, insbesondere durch die Nutzung von Daten und Prädiktionsmodellen? Wie können wir Nebenwirkungen angehen? Wie können wir die Patienten gezielt behandeln, ohne zur personalisierten Medizin überzugehen?

Die Herstellung innovativer Biologicals hat die Pharmaindustrie grundlegend revolutioniert. Makromoleküle wie Anti-TNF-alpha, monoklonale Antikörper oder rekombinante Proteine erfordern spezielle Geräte und Know-how. Die Bioproduktion ist in der Regel ein langwieriger Prozess mit vielen Produktionsschritten, einschließlich der Aufbereitung und Qualitätskontrolle. Die Wahl der Produktionslinie ist der Schlüssel zur Erzielung der richtigen industriellen Leistung. Die Auslegung der Produktionslinie ist heikel, und es ist fast unmöglich, sie an Nachfrageschwankungen anzupassen. Schließlich ist die Produktion an mehreren Standorten aus regulatorischer Sicht ein komplexes Unterfangen. Da die Produkte empfindlich sind und oft über eine Injektion verabreicht werden, müssen sie steril gehalten werden. Diese Herausforderungen werden durch die neuen CAR-T-Zelltherapien noch verstärkt, die ebenfalls eine besondere logistische Kontrolle erfordern.

Wie kann man von der Chargenproduktion zur fortlaufenden Produktion übergehen? Welches sind die besten Organismen für die Herstellung von Biologicals? Wie kann man die Dauer der Prozesse und die Komplexität der Kontrollen bei gleichbleibendem Sicherheitsniveau verringern? Wie kann die Logistik von Biologika verbessert werden Welche industrielle Strategie sollte man verfolgen?

Bei innovativen Biologicals handelt es sich um Produkte, die durch Injektion verabreicht werden; sie sind daher steril, und ihre Verabreichung kann den Einsatz einer medizinischen Fachkraft erfordern. Darüber hinaus hängt ihre Zirkulation im Körper von den Bedingungen bei der Injektion ab, und das Überwinden der Blut-Hirn-Schranke ist bis heute eine ungelöste Herausforderung. Schließlich ist die gezielte Behandlung eines Organs oder eines bestimmten Körperteils ein zentrales Thema, um die therapeutische Wirkung zu erhöhen und gleichzeitig die Nebenwirkungen einzudämmen.

Welches sind die besten Technologien für die Entwicklung gezielter Biologicals? Wie können die derzeitigen Grenzen der Wissenschaft überwunden werden? Welche Lösungen gibt es, um das Biologikum an die richtige Stelle zu bringen oder zu aktivieren? Wie können Biologicals mit anderen Technologien kombiniert werden, um sie zu optimieren?

Biologika sind aufgrund der Komplexität ihrer Entwicklung, Produktion und Lieferkette teuer. Die zunehmende Bedeutung, die sie in der Therapie spielen, stellt daher eine Herausforderung für die Gesundheitssysteme dar. Die Vermarktung innovativer Biologicals durchläuft umfangreiche wissenschaftliche und klinische Demonstrationsphasen sowie eine wirtschaftliche Phase. Dies treibt die Diskussionen mit den Entscheidungsträgern voran, die für die Regulierung und Finanzierung dieser Therapien zuständig sind. Darüber hinaus werden einige Biologicals zur Verbesserung ihrer Verabreichung mit der Verwendung eines medizintechnischen Geräts gekoppelt. Es ist schwierig, für diese Vereinbarungen einen administrativen Weg für ihre Vermarktung zu finden.

Wie kann der Marktzugang für innovative Biologicals beschleunigt werden? Wie kann der Nutzen von Biologika nachgewiesen werden? Wie lässt sich die korrekte Anwendung innovativer Biologicals durch die verschreibenden Ärzte sicherstellen?

Die ersten Biosimilars erschienen im ersten Jahrzehnt des 21. Jahrhunderts. Aufgrund ihrer Komplexität ist die Herstellung von Biotherapeutika nicht einfach. Um eine Zulassung seiner Produkte zu erreichen, muss der Hersteller die Ähnlichkeit der Wirkstoffe nach sehr strengen Vorgaben nachweisen, wozu auch die Durchführung klinischer Studien notwendig ist. Ziel ist es, nachzuweisen, dass das Biosimilar die gleiche Wirksamkeit und Sicherheit wie das biologische Referenzpräparat bietet, bevor die Zulassung auf dem Markt erteilt wird. Trotz dieser Vorschriften sind die Hersteller der Arzneimittel an diesem Weg interessiert, da es sich um einen großen, noch jungen Markt handelt, den sie neu gestalten.

Welche Strategie sollte angesichts der Einführung von Biosimilars verfolgt werden? In welchen Marktsegmenten werden Biosimilars zuerst auftauchen? Wie sieht die Regulierung in den verschiedenen Regionen der Welt aus?

Innovative Biologicals haben im Allgemeinen ein positives Image. Ihr Innovationsgrad, ihr Herstellungsverfahren und ihr Einsatz bei schweren Krankheiten können Patienten jedoch beunruhigen. In den letzten Jahrzehnten haben wir zum Beispiel eine Zunahme der Vorbehalte gegen Impfstoffe beobachtet. Erhebliche Nebenwirkungen oder die Verabreichung per Injektion erschweren eine gute Adhärenz und Befolgung der Therapie.

Wie kann man die Akzeptanz von innovativen Biologicals messen und fördern? Wie lässt sich die Befolgung der Therapie durch die Patienten verbessern? Wie kann der Patient in den Mittelpunkt des Innovationsprozesses gestellt werden? Wie kann man die Abläufe der Therapie verbessern?